Poxel annonce sa participation à des conférences organisées par des associations de patients dans le domaine de l'adrénoleucodystrophie
15 Juni 2023 - 7:30AM
Business Wire
Regulatory News:
POXEL SA (Euronext : POXEL - FR0012432516), société
biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements
innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie
métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les
maladies métaboliques rares, annonce aujourd'hui sa participation à
la Scientific Symposium and Family Conference organisée par la
United Leukodystrophy Foundation (ULF) les 23 et 24 juin prochain à
Itasca, Illinois, aux États-Unis.
Sophie Bozec, Vice-Président Senior, Pharmacologie &
Communication Scientifique de Poxel présentera l’état d’avancement
et les projets de Poxel pour le PXL770 et pour la plateforme de
molécules TZD deutérées (d-TZD), utilisant le PXL065, ses deux
candidats médicaments propriétaires prometteurs axés sur le
traitement de l'adrénoleucodystrophie (ALD), une maladie génétique
rare chez l'adulte, et dont le développement s’appuie sur un solide
rationnel scientifique et un ensemble préclinique complet.
Poxel poursuit son engagement en faveur de la découverte, du
développement et de la commercialisation de thérapies innovantes
pour les patients souffrant de maladies chroniques graves et rares
avec une physiopathologie métabolique sous-jacente, en commençant
par l'ALD. Le PXL770 et le PXL065 ont démontré, lors d’études
précliniques, leur efficacité dans l'adrénomyéloneuropathie (AMN)
et l'ALD cérébrale (c-ALD) dans des modèles murins et humains1.
Deux études cliniques de phase IIa de preuve de concept pour le
PXL770 et le PXL065 sont prêtes à être lancées, sous réserve de
financements supplémentaires, auprès de patients adultes de sexe
masculin atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus
courante d'ALD.
Conformément à sa mission visant à proposer des options
thérapeutiques pour traiter l'ALD, Poxel a récemment apporté son
soutien à l'association Alex Leukodystrophy Charity à l’occasion de
l’organisation de leur week-end communautaire annuel, qui s'est
déroulé du 28 avril au 1er mai à Birmingham, en Angleterre. Cet
événement réunit des personnes atteintes de leucodystrophie et
leurs familles, ainsi que des médecins, des chercheurs et des
scientifiques du monde entier pour échanger sur les
leucodystrophies.
A propos de l’ALD
L'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD) est une
maladie neurométabolique orpheline causée par des mutations du gène
ABCD1 qui code pour une protéine clé nécessaire au métabolisme des
acides gras à très longue chaîne (VLCFA) par les peroxysomes
(organites cellulaires). L’ALD est la leucodystrophie la plus
courante avec une fréquence de cas similaire à celle de
l'hémophilie - jusqu'à 1/10 000 de la population globale
[https://rarediseases.org/]. Les formes de cette maladie
comprennent l'ALD cérébrale (C-ALD) et l'adrénomyéloneuropathie
(AMN) - qui en est la forme la plus courante - survenant
généralement chez les jeunes adultes. L'AMN est caractérisée par
une axonopathie distale, chronique et progressive, impliquant les
longs faisceaux de la moelle épinière et, dans une moindre mesure,
les nerfs périphériques, entraînant une raideur et une faiblesse
progressives des jambes, une altération de la marche et de
l'équilibre, une incontinence et une perte de la sensibilité.
Presque tous les hommes atteints d’ALD développeront une AMN et de
nombreuses femmes avec cette mutation présentent également des
caractéristiques de l'AMN, avec une apparition plus tardive. La
C-ALD est caractérisée par une démyélinisation inflammatoire des
cellules du cerveau et affecte généralement les enfants, mais une
maladie cérébrale peut également survenir à tout moment chez des
hommes atteints d’AMN ; ces lésions cérébrales de la substance
blanche entraînent de graves déficits neurologiques et conduisent à
la mort. Il n'y a pas de médicaments approuvés pour l'ALD (autres
qu’un traitement substitutif par les glucocorticoïdes pour
l'insuffisance surrénale associée). La C-ALD, lorsqu'elle est
détectée pour la première fois chez l’enfant, peut être traitée par
greffe de cellules souches hématopoïétiques. Cependant, les greffes
de cellules souches ne sont indiqués que dans les stades très
précoces de la C-ALD et présentent des risques d’effets
indésirables.
À propos de Poxel SA
Poxel est une société biopharmaceutique dynamique au stade
clinique qui s’appuie sur son expertise afin de développer des
traitements innovants contre les maladies métaboliques, dont la
stéatohépatite non-alcoolique (NASH) et certaines maladies rares.
Pour le traitement de la NASH, le PXL065 (R-pioglitazone stabilisée
par substitution au deuterium) a atteint son critère principal
d'évaluation dans une étude de phase II (DESTINY-1). Dans les
maladies rares, le développement du PXL770, un activateur direct,
premier de sa classe, de la protéine kinase activée par l’adénosine
monophosphate (AMPK), est centré sur l'adrénoleucodystrophie (ALD)
et la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). TWYMEEG®
(Imeglimine), produit premier de sa classe de médicaments, qui
cible le dysfonctionnement mitochondrial est commercialisé pour le
traitement du diabète de type 2 au Japon par Sumitomo Pharma et
Poxel prévoit de recevoir des redevances et des paiements basés sur
les ventes. Sumitomo Pharma est le partenaire stratégique de Poxel
pour l’Imeglimine au Japon, en Chine, et dans onze autres pays
d’Asie. Poxel est cotée sur Euronext Paris, son siège social est
situé à Lyon, en France, et la Société dispose de filiales à Boston
aux États-Unis, et Tokyo au Japon.
Pour plus d’informations : www.poxelpharma.com.
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externes mentionnés dans ce communiqué de presse
1 Les résultats de ces études précliniques ont été publiés dans
des revues prestigieuses :
- Dans The Journal of Inherited Metabolic Disease (« JIMD ») : «
Therapeutic potential of deuterium-stabilized (R)-pioglitazone -
PXL065 - for X-linked adrenoleukodystrophy ».
- Dans The Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics
(« JPET ») : « Beneficial effects of the direct AMP-Kinase
activator PXL770 in in vitro and in vivo models of X-Linked
Adrenoleukodystrophy ».
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20230614624865/fr/
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Communication aurelie.bozza@poxelpharma.com +33 6 99 81 08 36
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Communication elizabeth.woo@poxelpharma.com
NewCap Emmanuel Huynh ou Arthur Rouillé poxel@newcap.eu +33 1 44
71 94 94
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