Ipsen fait le point sur la demande d’autorisation de mise sur le
marché européen de Bylvay® pour traiter le prurit cholestatique
chez les patients atteints du syndrome d'Alagille
- Avis positif du Comité des
médicaments à usage humain (CHMP) basé sur les données de l'essai
clinique de Phase III ASSERT pour le traitement du syndrome
d'Alagille (SAG)
- Avis négatif du Comité des
médicaments orphelins (COMP) recommandant de ne pas maintenir le
statut de médicament orphelin pour le traitement du SAG
- Ipsen prévoit de faire appel de
l'avis négatif du COMP, ce qui pourrait retarder la décision finale
de la Commission européenne
- Bylvay a déjà reçu l'approbation
des autorités réglementaires américaines (FDA) en juin 2023
pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients
atteints du SAG âgés de douze mois et plus
PARIS, FRANCE,
le 21 juillet
2023 – Ipsen (Euronext : IPN ;
ADR : IPSEY) a annoncé aujourd’hui que le Comité des
médicaments à usage humain (Committee for Medicinal Products for
Human Use ou CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (AEM) a
émis un avis favorable concernant l'approbation de
Bylvay® (odévixibat) pour le traitement du prurit
cholestatique chez les patients atteints du SAG âgés de
six mois et plus.
« Nous sommes ravis de cet avis positif du
CHMP qui est appuyé par les résultats de notre essai de Phase III
ASSERT », a déclaré Howard Mayer, Vice-Président Exécutif et
Directeur de la Recherche et du Développement d'Ipsen. « Ces
enfants souffrent d'une mauvaise qualité de vie. Les démangeaisons
sévères appelées prurit, causées par l'accumulation des acides
biliaires dans le foie et le sang, provoquent parfois un grattage
si intense qu'il entraîne des lésions cutanées. Nous sommes
déterminés dans notre engagement à apporter aux patients et
familles touchés par cette maladie en Europe une nouvelle option
thérapeutique. »
Le Comité des médicaments orphelins (COMP), un
comité scientifique de l’AEM, a simultanément émis un avis négatif
concernant le maintien du statut de médicament orphelin de Bylvay
dans le traitement du SAG. Cet avis négatif du COMP ne permet pas à
Ipsen de conserver le statut de médicament orphelin dans le cadre
de l'autorisation de mise sur le marché de Bylvay pour le
traitement du SAG et pourrait retarder la décision finale de la
Commission européenne. Ipsen prévoit de faire appel de l'avis du
COMP.
Bylvay est un médicament orphelin déjà approuvé
au sein de l'Union européenne (UE) dans le traitement de la
cholestase intra-hépatique familiale progressive (PFIC) chez les
patients âgés de six mois et plus. En novembre 2022, une
demande de modification de cette autorisation de mise sur le marché
a été soumise à l'AEM. La demande de modification vise
l'approbation de Bylvay au sein de l'UE pour une deuxième
indication orpheline dans le traitement du prurit chez les patients
atteints du SAG. En 2012, Bylvay a reçu le statut de
médicament orphelin pour le traitement du SAG au sein de l'UE, ce
qui a aidé au développement préclinique et clinique de Bylvay.
Le CHMP et le COMP ont examiné les données du
programme d'essais cliniques évaluant Bylvay, y compris l'étude
ASSERT, un essai multicentrique de Phase III, randomisé, en double
aveugle, contrôlé contre placebo, dont l'objectif est d'évaluer
l'efficacité et l'innocuité de Bylvay dans le traitement du SAG.
Les données positives de l'essai ASSERT, présentées au
congrès 2023 de la European Society for Pediatric
Gastroenterology Hepatology and Nutrition (ESPGHAN), ont démontré
que Bylvay apportait des améliorations statistiquement et
cliniquement significatives du prurit, dès la première semaine
suivant le début du traitement. Ces améliorations ont été continues
au cours des 24 semaines de l'étude. Plus de 90 % des
patients ont rapporté une évolution du prurit (≥ 1 point à tout
moment pendant 24 semaines). L'incidence globale des effets
indésirables suite à la prise du traitement était similaire à celle
du placebo. Aucun patient n'a interrompu l'essai et 96 % des
patients sont passés à l'étude d'extension ouverte.
Bylvay a été approuvé en 2021 aux
États-Unis comme première option de traitement médicamenteux chez
les patients âgés de trois mois et plus avec un prurit
cholestatique dû à PFIC, et pour le traitement de la PFIC chez les
patients âgés de six mois et plus au sein de l'UE. En
juin 2023, Bylvay a également été approuvé aux États-Unis pour
le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de
douze mois et plus atteints du SAG.
Bylvay bénéficie d'une exclusivité orpheline
pour le traitement de la PFIC ainsi que du statut de médicament
orphelin pour le traitement du SAG et de l'atrésie des voies
biliaires (AVB), aux États-Unis et au sein de l'UE. Bylvay est en
phase de développement avancé pour une potentielle
troisième indication à venir, l'AVB, une maladie hépatique
cholestatique rare chez l'enfant, dans le cadre de l'essai de Phase
III BOLD.
FIN
À propos de
Bylvay®
(odévixibat)
Bylvay est un puissant inhibiteur non systémique
du transport iléal des acides biliaires (IBATi), administré une
fois par jour, qui agit localement sur l'intestin grêle et a une
exposition systémique minimale. Il est approuvé aux États-Unis – où
il bénéficie d’une exclusivité orpheline – pour le traitement du
prurit chez les patients âgés de trois mois et plus atteints
de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC). Bylvay a
été lancé pour la première fois en tant qu'option de traitement
pour les patients atteints de PFIC aux États-Unis en 2021, où
il est soutenu par un programme visant à faciliter l’accès au
traitement et à accompagner les patients. Bylvay est également
approuvé au sein de l’Union européenne pour le traitement de la
PFIC chez les patients âgés de six mois et plus. Le médicament
a été lancé dans plus de neuf pays et a obtenu un
remboursement par les services publics sur plusieurs marchés
majeurs, dont l’Allemagne, l’Italie, le Royaume-Uni, la France et
la Belgique. En juin 2023, Bylvay a également été approuvé aux
États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les
patients âgés de douze mois et plus atteints du SAG.
Voir les informations relatives à la
prescription aux États-Unis : ici (ipsen.com).Voir les
informations relatives à la prescription au sein de l’Union
européenne : ici (europa.eu)
Informations de sécurité
importantes
- PFIC : Les effets indésirables
les plus courants sont la diarrhée, les tests anormaux de la
fonction hépatique, les vomissements, les douleurs abdominales et
une carence en vitamines liposolubles.
- SAG : Les effets indésirables
les plus courants sont la diarrhée, les douleurs abdominales,
l'hématome et la perte de poids.
- Tests anormaux de la fonction
hépatique : Les patients doivent effectuer des tests de la
fonction hépatique de base et surveiller les résultats tout au long
du traitement. En cas d'anomalie, il peut être nécessaire de
réduire la dose ou d'interrompre le traitement jusqu'à nouvel
ordre. En cas de tests anormaux persistants ou récurrents de la
fonction hépatique, il faudra envisager l'arrêt définitif du
traitement.
- Diarrhée : Traiter la
déshydratation. En cas de diarrhée persistante, il peut être
nécessaire d'interrompre le traitement de façon temporaire ou
définitive.
- Carence en vitamines
liposolubles : Le patient doit obtenir des niveaux de
vitamines de base et les surveiller tout au long du traitement.
Prendre des compléments en cas de carence confirmée. Si la carence
en vitamines liposolubles persiste ou s'aggrave malgré les
compléments, interrompre définitivement le traitement.
À propos du syndrome
d'Alagille (SAG)Le SAG
est une maladie génétique héréditaire rare qui peut affecter
plusieurs systèmes d’organes dans l’organisme, y compris le foie,
le cœur, le squelette, les yeux et les reins. Des lésions
hépatiques peuvent résulter d’un nombre de voies biliaires
inférieur à la normale ou de voies biliaires rétrécies ou
malformées, ce qui entraîne une accumulation d’acides biliaires
toxiques, qui à leur tour peuvent provoquer des cicatrices et une
maladie hépatique progressive. Environ 95 % des patients
atteints de la maladie présentent une cholestase chronique,
généralement au cours des trois premiers mois de leur vie, et
jusqu’à 88 % présentent également un prurit sévère et
intraitable. L’incidence mondiale estimée du SAG est de 3 cas
sur 100 000 naissances. Aux États-Unis, on estime
actuellement à 1 300 le nombre de patients susceptibles de
recevoir un traitement IBATi.
À propos de l'essai clinique de Phase
III ASSERTASSERT est un essai en double aveugle,
randomisé, versus placebo, visant à évaluer l'innocuité et
l'efficacité de Bylvay à raison de 120 µg/kg/jour pendant
24 semaines pour soulager le prurit chez les patients atteints
du SAG avec 32 sites en Amérique du Nord, en Europe, au
Moyen-Orient et en Asie-Pacifique. Dans le cadre de l’essai, des
patients âgés de 0 à 17 ans avec un diagnostic de SAG
génétiquement confirmé ont été recrutés. Dans l'analyse principale,
l'étude a atteint le critère d'évaluation principal avec une
amélioration statistiquement significative du prurit telle que
mesurée par le score de grattage « PRUCISION Observer-Reported
Outcome » (échelle de 0 à 4 points), en partant du début
de la période d'étude jusqu'au mois 6 (semaines 21 à 24), par
rapport au groupe placebo (p=0,002). Plus de 90 % des patients
ont rapporté une évolution du prurit (≥ 1 point à tout moment
pendant 24 semaines). L'étude a également atteint le critère
d'évaluation secondaire clé avec une réduction statistiquement
significative de la concentration sérique d'acides biliaires entre
le début de la période d'étude et la moyenne des semaines 20
et 24 (par rapport au groupe placebo, p = 0,001). Des améliorations
statistiquement significatives de plusieurs paramètres liés au
sommeil ont été observées dès les semaines 1 à 4 par rapport
aux patients sous placebo, avec une amélioration continue jusqu’à
la semaine 24. Dans le cadre de l'étude, aucune interruption
de traitement n'a été enregistrée chez les patients et 96 %
des patients ont été transférés vers l'étude d'extension ouverte.
Bylvay affiche une incidence globale d'effets indésirables
similaire à celle du placebo et une faible incidence de diarrhée
liée au médicament (11,4 % contre 5,9 % pour le
placebo).
IpsenIpsen est une société
biopharmaceutique mondiale de taille moyenne focalisée sur la mise
au point de médicaments innovants en Oncologie, dans les Maladies
Rares et en Neurosciences. Avec un chiffre d’affaires Groupe de
3,0 milliards d’euros pour l’exercice 2022, Ipsen vend des
médicaments dans plus de 100 pays. Outre sa stratégie
d’innovation externe, les efforts d’Ipsen en matière de R&D
sont focalisés sur ses plateformes technologiques différenciées et
innovantes situées au cœur de clusters mondiaux de la recherche
biotechnologique ou en sciences de la vie : Paris-Saclay,
France ; Oxford, Royaume-Uni ; Cambridge,
États-Unis ; Shanghai, Chine. Ipsen emploie environ
5 400 collaborateurs dans le monde. Ipsen est coté à
Paris (Euronext : IPN) et aux États-Unis à travers un
programme d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY)
sponsorisé de niveau I. Le site Internet d’Ipsen est ipsen.com.
Le 3 mars 2023, Ipsen a finalisé l'acquisition d'Albireo Pharma
Inc, une entreprise innovante de premier plan dans le domaine des
modulateurs d’acides biliaires pour le traitement des maladies
hépatiques rares, et titulaire de l'autorisation de mise sur le
marché de Bylvay.
Pour plus d’informations :
Contacts
Ipsen Investisseurs |
|
Craig
MarksVice-Président, Relations Investisseurs+44 (0) 7584
349 193 |
Nicolas BoglerResponsable, Relations
Investisseurs+33 6 52 19 98 92 |
Médias |
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Jennifer
MooreDirectrice, Corporate Communication +1 (347)
401-8583 Amy WolfVice-Présidente, Stratégie
de la marque Corporate et Communication+41 (0) 79 576 07
23 |
Ioana PiscociuResponsable
senior,Relations Global Media+33 6 69 09 12 96 |
Avertissement Ipsen
Les énoncés prospectifs et objectifs contenus
dans cette présentation sont basés sur la stratégie de gestion, les
opinions et les hypothèses actuelles d’Ipsen. Ces projections et
objectifs peuvent être affectés par des risques connus ou non et
des imprévus susceptibles d’entraîner une divergence significative
entre les résultats, performances ou événements effectifs et ceux
envisagés dans ce communiqué. De tels risques et imprévus
pourraient affecter la capacité d’Ipsen à atteindre ses objectifs
financiers, lesquels reposent sur des hypothèses raisonnables quant
aux conditions macroéconomiques à venir formulées d’après les
informations disponibles à ce jour. L'utilisation des termes
« croit », « envisage » et
« prévoit » ou d'expressions similaires a pour but
d'identifier des énoncés prospectifs, notamment les attentes
d’Ipsen quant à des événements futurs tels que les soumissions et
décisions réglementaires. De plus, les objectifs mentionnés dans ce
document sont établis sans tenir compte d’éventuelles opérations
futures de croissance externe qui pourraient venir modifier tous
ces paramètres. Ces objectifs sont notamment fondés sur des données
et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen. Ils
prennent en compte des circonstances ou des faits susceptibles de
se produire à l’avenir, et non pas exclusivement des données
historiques. Les résultats réels pourraient s’avérer
substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la
matérialisation de certains risques ou incertitudes, notamment le
fait qu’un nouveau produit qui semblait prometteur au cours d’une
phase préparatoire de développement ou à la suite d’essais
cliniques puisse ne jamais être commercialisé ou ne pas atteindre
ses objectifs commerciaux, entre autres pour des raisons
réglementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir à
faire face à la concurrence de produits génériques, qui pourrait se
traduire par des pertes de parts de marché. En outre, le processus
de recherche et de développement comprend plusieurs étapes et, lors
de chaque étape, le risque est important qu’Ipsen ne parvienne pas
à atteindre ses objectifs et en soit conduit à abandonner ses
efforts sur un produit dans lequel il a investi des sommes
considérables. Aussi, Ipsen ne peut être certain que des résultats
favorables obtenus lors des essais précliniques seront confirmés
ultérieurement lors des essais cliniques ou que les résultats de
ceux-ci seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et
efficace du produit concerné. Il ne saurait être garanti qu'un
médicament recevra les homologations nécessaires ou qu'il rencontre
un succès commercial. Les résultats réels pourraient être
sensiblement différents de ceux annoncés dans les énoncés
prospectifs si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou
si certains risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres
risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la
situation générale du secteur et la concurrence ; les facteurs
économiques généraux, y compris les fluctuations des taux d'intérêt
et des taux de change ; l'incidence de la réglementation de
l'industrie pharmaceutique et de la législation en matière de
santé ; les tendances mondiales vers une plus grande maîtrise
des coûts de santé ; les avancées technologiques, les nouveaux
médicaments et les brevets obtenus par la concurrence ; les
problèmes inhérents au développement de nouveaux médicaments,
notamment l'obtention d'une homologation ; la capacité d’Ipsen
à prévoir avec précision les futures conditions du marché ; les
difficultés ou délais de production ; l'instabilité financière
de l'économie internationale et le risque souverain ; la dépendance
à l'égard de l'efficacité des brevets d’Ipsen et d’autres
protections concernant les médicaments novateurs ; et le risque de
litiges, notamment des litiges en matière de brevets ou des recours
réglementaires. Ipsen dépend également de tierces parties pour le
développement et la commercialisation de ses médicaments, ce qui
peut donner lieu à des redevances substantielles ; en outre
ces partenaires pourraient agir de manière à nuire aux activités
d’Ipsen ainsi qu’à ses résultats financiers. Ipsen ne peut être
certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. Ipsen
pourrait ne pas être en mesure de tirer avantage des accords
conclus. Une défaillance d’un de ses partenaires pourrait engendrer
une baisse imprévue de revenus pour Ipsen. De telles situations
pourraient avoir un impact négatif sur l’activité d’Ipsen, sa
situation financière ou ses résultats. Sous réserve des
dispositions légales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de
mettre à jour ou de réviser les énoncés prospectifs ou objectifs
visés dans le présent communiqué afin de refléter des changements
qui viendraient affecter les événements, situations, hypothèses ou
circonstances sur lesquels ces énoncés se fondent. L'activité
d’Ipsen est soumise à des facteurs de risques qui sont décrits dans
ses documents d'information enregistrés auprès de l'Autorité des
marchés financiers. Les risques et incertitudes présentés ne sont
pas les seuls auxquels Ipsen peut être confronté et le lecteur est
invité à prendre connaissance du Document d’enregistrement
universel 2022 du Groupe disponible sur son site web
www.ipsen.com.
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Ipsen (EU:IPN)
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