La FDA approuve Nexviazyme® (avalglucosidase alpha-ngpt), nouvelle
option thérapeutique importante pour la forme tardive de la maladie
de Pompe
La FDA
approuve
Nexviazyme®
(avalglucosidase
alpha-ngpt),
nouvelle option thérapeutique importante pour la
forme tardive de la maladie de
Pompe
- Approbation fondée sur des données positives de phase III ayant
permis d’observer des améliorations des principaux indicateurs de
la symptomatologie de la maladie et d’établir le profil de sécurité
du médicament.
- Nexviazyme cible spécifiquement le récepteur M6P, la voie
principale de l’enzymothérapie substitutive, pour éliminer
efficacement les dépôts de glycogène dans les muscles.
PARIS –
Le 6 août
2021 - La Food and Drug Administration (FDA) des
États-Unis a approuvé Nexviazyme® (avalglucosidase alpha-ngpt) pour
le traitement des patients à partir de l’âge d’un an présentant une
forme tardive de la maladie de Pompe, une maladie musculaire
progressive et invalidante qui affecte la fonction respiratoire et
la mobilité. Nexviazyme est un traitement enzymatique substitutif
conçu pour cibler spécifiquement le récepteur mannose-6-phosphate
(M6P), principale voie de la capture cellulaire de l’enzymothérapie
substitutive dans la maladie de Pompe. Dans le cadre d’essais
cliniques, Nexviazyme a permis d’améliorer la fonction respiratoire
des patients, de même que la distance qu’ils étaient en mesure de
parcourir en marchant. « La maladie de Pompe est
une maladie progressive et invalidante, entraînant une diminution
significative de la fonction respiratoire et de la mobilité », a
précisé Bill Sibold, Vice-Président Exécutif de Sanofi Genzyme.
« Pendant plusieurs dizaines d’années, nous avons cherché à
cibler le récepteur M6P, principale voie de la capture cellulaire
de l’enzymothérapie substitutive. Nexviazyme est un nouveau
traitement de référence potentiel pour les personnes atteintes de
la forme tardive de la maladie de Pompe et matérialise la promesse
que nous avons faite de développer des médicaments pour les
patients souffrant de maladies rares. »Près de 3 500
personnes seraient concernées par la maladie de Pompe aux
États-Unis selon les estimations. La maladie de Pompe peut aller de
la forme infantile, la plus grave, avec un début très précoce,
jusqu’à la forme dite tardive qui se caractérise par des atteintes
musculaires progressives. Les symptômes de la forme tardive de la
maladie de Pompe peuvent se manifester à tout âge. Comme la forme
tardive de la maladie est marquée par une grande hétérogénéité
clinique et compte tenu de son caractère progressif, il faut
parfois entre sept et neuf ans avant qu’un diagnostic définitif ne
soit établi. Les patients présentant une forme tardive de la
maladie ont souvent besoin d’une assistance respiratoire mécanique
ou d’un fauteuil roulant pour se déplacer, selon l’évolution de la
maladie.
Transport ciblé pour
éliminer le glycogène dans les cellules musculaires
La maladie de Pompe est une maladie génétique
causée par l’absence ou le fonctionnement anormal de l’enzyme
lysosomale alpha-glucosidase acide (GAA), ce qui entraîne
l’accumulation de sucres complexes (glycogène) dans les cellules
musculaires de l’organisme. L’accumulation de glycogène provoque
des dommages irréversibles aux muscles, en particulier aux muscles
respiratoires, comme le diaphragme qui soutient les poumons, et à
d’autres muscles du squelette intervenant dans la mobilité,
l’endurance et la respiration.
Le récepteur M6P est la principale voie de
transport de l’enzyme GAA dans le lysosome des cellules. Nexviazyme
est conçu spécifiquement pour cibler le récepteur M6P afin
d’améliorer la capture de l’enzyme par les cellules et
l’élimination du glycogène dans les tissus cibles et contient
environ 15 fois plus de M6P que l’alglucosidase alpha (le
comparateur utilisé dans le cadre de l’étude pivot).
Nexviazyme a permis
d’observer des améliorations dans le cadre d’une étude
pivot
Nexviazyme a permis d’observer des améliorations
chez les patients porteurs d’une forme tardive de la maladie de
Pompe. L’essai pivot de phase III (COMET) a en effet montré que
Nexviazyme améliorait la fonction respiratoire et la distance que
les patients porteurs d’une forme tardive de la maladie de Pompe
étaient en mesure de parcourir en marchant, et il a également
permis d’établir son profil de sécurité.
« Nexviazyme est une nouvelle option
thérapeutique prometteuse pour les personnes présentant une forme
tardive de la maladie de Pompe », a déclaré le docteur Mazen
M. Dimachkie, FAAN, FANA, Professeur de neurologie, Directeur de la
Division des maladies neuromusculaires et Vice-Directeur exécutif
du Département de neurologie du Centre médical de l’Université du
Kansas. « Les résultats de l’étude de phase III montrent que
la fonction respiratoire et la distance de marche, deux indicateurs
majeurs de cette maladie grave, se sont en effet
améliorées. »
Les résultats de l’étude COMET, qui a comparé
Nexviazyme à l’alglucosidase alpha dans le traitement de la forme
tardive de la maladie de Pompe, sont notamment les
suivants :
- Comparativement aux valeurs de
départ, la capacité vitale forcée (CVF), exprimée en pourcentage
prévu, des patients traités par Nexviazyme s’est améliorée de 2,9
points (SE=0,9) à la semaine 49. Il s’agissait du critère
d’évaluation principal de l’étude. À la semaine 49, les patients
traités par Nexviazyme ont obtenu une amélioration supérieure à 2,4
points de la CVF (exprimée en pourcentage prévu), comparativement
aux patients traités par alglucosidase alpha, soit la mesure
retenue pour établir la non-infériorité de Nexviazyme (p=0,0074; IC
à 95 % : -0,13 / 4,99). Le seuil de supériorité
statistiquement significatif de Nexviazyme sur l’alglucosidase
alpha n’a pas été atteint (p=0,06).
- L’un des principaux critères
d’évaluation secondaires de l’essai était l’endurance mesurée au
moyen d’un test de marche de 6 minutes (TM6). Comparativement aux
valeurs de départ, les patients traités par Nexviazyme ont parcouru
32,2 mètres de plus (SE=9,9) à la semaine 49. Les patients traités
par Nexviazyme ont parcouru 30 mètres de plus (IC à 95 %, 1,33
/ 58,69) que les patients traités par alglucosidase alpha à la
semaine 49. Conformément à la hiérarchie du protocole de l’étude,
tous les critères d’évaluation secondaires n’ont pas fait l’objet
d’analyses statistiques formelles.
- Au cours de la période de
traitement de 49 semaines en double aveugle avec contrôle actif,
des réactions indésirables graves ont été observées chez deux
patients (2 %) traités par Nexviazyme et chez trois patients
(6 %) traités par alglucosidase alpha. Les réactions
indésirables les plus fréquemment rapportées (>5 %) dans le
groupe Nexviazyme ont été les maux de tête, le prurit (sensation de
démangeaisons), les nausées, l’urticaire et la fatigue.
- Des réactions liées à la perfusion
ont été rapportées par 13 (25 %) des patients traités par
Nexviazyme et chez 16 (33 %) des patients traités par
alglucosidase alpha. Les réactions liées à la perfusion rapportées
par plus d’un patient traité par Nexviazyme ont été légères à
modérées et se sont manifestées par des maux de tête, des
diarrhées, un prurit, de l’urticaire et des éruptions cutanées.
Aucune réaction sévère liée à la perfusion n’a été observée.
Nexviazyme, un
nouveau traitement
enzymatique substitutif de la forme tardive de la
maladie de Pompe
Nexviazyme est un traitement enzymatique
substitutif administré en monothérapie toute les deux semaines. La
dose recommandée est fonction du poids corporel (20 mg/kg pour les
patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe pesant
30 kg ou plus ou 40 mg/kg pour ceux pesant moins de 30 kg) et doit
être administrée progressivement par perfusion veineuse. Nexviazyme
devrait être disponible aux États-Unis dans les prochaines
semaines.
Dans le cadre de son engagement en faveur de
l’accès aux traitements innovants à un coût abordable, Sanofi a
décidé de commercialiser Nexviazyme au même prix que
l’alglucosidase alpha, le seul autre traitement enzymatique
substitutif approuvé par la FDA pour la maladie de Pompe et l’agent
comparateur utilisé dans les études pivots. CareConnect Patient
Support Services (1-800-745-4447, option 3) de Sanofi apporte un
soutien personnalisé aux patients atteints de la maladie de Pompe
et à leur famille, y compris aux patients qui passeront à un
traitement par Nexviazyme.
L’approbation de la FDA fait suite à un examen
prioritaire, une procédure réservée aux médicaments qui, s’ils sont
approuvés, représentent des améliorations significatives en termes
de sécurité et d’efficacité dans le traitement de maladies graves.
Nexviazyme avait également obtenu le statut de « Médicament
innovant » (Breakthrough Therapy) de la FDA et bénéficié d’un
examen accéléré pour le traitement des personnes atteintes de la
maladie de Pompe. Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP)
de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a pour sa part rendu
un avis favorable au sujet de l’avalglucosidase alpha. Sanofi se
félicite de ce que le CHMP ait reconnu les améliorations
cliniquement significatives observées dans le cadre du programme de
développement clinique de l’avalglucosidase alpha. En revanche ce
même comité a statué que l’avalglucosidase alpha ne constituait pas
une nouvelle substance active. Sanofi a donc sollicité un réexamen
de l’avis du CHMP à ce sujet. Sanofi a également présenté une
demande d’approbation de l’avalglucosidase alpha au Japon en
janvier 2021. En dehors des États-Unis, aucun organisme de
réglementation n’a encore pleinement évalué les profils de sécurité
et d’efficacité de l’avalglucosidase alpha.
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