Cellectis présentera des données précliniques sur son programme de thérapie génique des HSPC ainsi qu’une analyse complète des TALE-BE lors du 30ème Congrès Annuel de l’ESGCT
 Cellectis (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd'hui qu'elle présentera des données précliniques sur son programme de thérapie génique pour les cellules souches hématopoïétiques (HSPC) ainsi qu'une analyse complète des déterminants de l'édition TALE-BE lors du 30ème congrès annuel de la Société Européenne de Thérapie Génique et Cellulaire (ESGCT), qui se tiendra du 24 au 27 octobre 2023 à Bruxelles, en Belgique.

Les données seront présentées dans trois posters :

Intronic editing enables lineage specific expression of therapeutics relevant for HSPC gene therapy (Poster N°646) 

Présentateur : Eduardo Seclen, Senior Scientist & Team Leader, Gene Editing

Date/Heure : Mercredi 25 octobre de 18:15 à 19:30 et Jeudi 26 octobre de 19:30 à 20:30

  • L'édition intronique permet de restreindre l'expression d’un gène thérapeutique à une lignée hématopoïétique donnée et pertinente pour traiter de multiples maladies incluant celles affectant le système nerveux central.
  • L'édition intronique du locus CD11b par TALEN® permet l'expression spécifique de l’enzyme thérapeutique nommée IDUA par les cellules myéloïdes, avec une expression négligeable dans les cellules hématopoïétiques souches et progénitrices (HSPCs) in vitro et in vivo.
  • Nous pensons que cette approche d'édition intronique des HSPCs pourrait bouleverser le domaine de la thérapie génique en permettant l'adressage de produits thérapeutiques dans le cerveau.

TALEN editing coupled to non-viral DNA delivery enables efficient correction of sickle cell mutation with minimal transcriptional changes and low level of HBB KO (Poster N°380) 

Présentateur : Julien Valton, VP, Gene Therapy 

Date/Heure : Mercredi 25 octobre de 18:15 à 19:30 et Jeudi 26 octobre de 19:30 à 20:30

  • Le gène HBB mutant associé au développement de la drépanocytose peut être efficacement corrigé par la technologie TALEN® couplée à la vectorisation d’une matrice de réparation ADN non viral (ssODN) dans les cellules hématopoïétiques souches et progénitrices (HSPCs) de patients drépanocytaires. Cette correction est précise, efficace et possède un faible risque de générer des cellules β-thalassémiques. Nous validons également l'utilisation de scRNAseq pour caractériser de manière exhaustive l'impact de l'édition de gènes dans les HSPC ainsi que dans les globules rouges qui en découlent.

Comprehensive analysis of TALE-BE editing determinant (Poster N°667) 

Présentatrice : Maria Feola, Scientist III, Manager, Gene Editing 

Date/Heure : Mercredi 25 octobre de 17:00 à 18:15 et Jeudi 26 octobre de 20:30 à 21:30

  • La robustesse et la polyvalence des stratégies d'ingénierie des génomes que nous avons développées nous ont permis d'acquérir une connaissance approfondie des règles d'édition des TALE base editor (TALE-BE) in cellulo et ont également mis en évidence que la composition entourant la TC à éditer pouvait avoir un impact important sur l'efficacité de l'édition. Cette connaissance approfondie des règles d’éditions des TALE-BE permet par conséquent d'obtenir des résultats plus précis en matière d'édition du génome. 
  • Nous pensons que les données présentées contribueront à garantir que les stratégies basées sur l'édition du génome sont habilement conçues pour minimiser le risque d'événements génotoxiques potentiels, ce qui élargira globalement le potentiel de la TALE-BE pour l'ingénierie nucléaires et mitochondriales des cellules thérapeutiques.

À propos de Cellectis

Cellectis est une société de biotechnologie au stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves. Cellectis développe, les premiers produits thérapeutiques d’immunothérapies allogéniques fondées sur des cellules CAR-T, inventant le concept de cellules CAR-T ingéniérées sur étagère et prêtes à l’emploi pour le traitement de patients atteints de cancer, et une plateforme permettant de réaliser des modifications génétiques thérapeutiques dans les cellules souches hématopoïétiques dans diverses maladies. En capitalisant sur ses 23 ans d’expertise en ingénierie des génomes, sur sa technologie d’édition du génome TALEN® et sur la technologie pionnière d’électroporation PulseAgile, Cellectis développe des produits candidats innovants en utilisant la puissance du système immunitaire pour le traiter des maladies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Le siège social de Cellectis est situé à Paris. Cellectis est également implanté à New York et à Raleigh aux États-Unis.        

Cellectis est coté sur le marché Euronext Growth (code : ALCLS) ainsi que sur le Nasdaq Global Market (code : CLLS).   

Pour en savoir plus, visitez notre site internet : www.cellectis.com      

Suivez Cellectis sur les réseaux sociaux : @cellectis, LinkedIn et YouTube.        

TALEN® est une marque déposée, propriété de Cellectis.  

Avertissement :

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives sur les objectifs de la Société, qui reposent sur nos estimations et hypothèses actuelles et sur les informations qui nous sont actuellement disponibles. Ces déclarations prospectives comprennent des déclarations concernant le potentiel de nos programmes pré-cliniques et programmes de recherche. Les déclarations prospectives sont soumises à des risques connus et inconnus, des incertitudes, incluant les risques nombreux associés au développement de produits candidats biopharmaceutiques. De plus amples informations sur les facteurs de risques qui peuvent affecter l’activité de la société et ses performances financières sont indiquées dans le rapport annuel de Cellectis en anglais intitulé « Form 20-F » pour l’exercice clos le 31 décembre 2022, dans le rapport financier (incluant le rapport de gestion du conseil d’administration) pour l’exercice clos le 31 décembre 2022 et les documents enregistrés postérieurement par Cellectis auprès de la Securities Exchange Commission. Sauf si cela est requis par la réglementation applicable, nous déclinons toute obligation d'actualiser et de publier ces énoncés prospectifs, ou de mettre à jour les raisons pour lesquelles les résultats pourraient différer matériellement de ceux prévus dans les énoncés prospectifs, même si de nouvelles informations étaient disponibles dans le futur.  

Pour de plus amples informations sur Cellectis, veuillez contacter :        Contact média :        Patricia Sosa Navarro, Chief of Staff to the CEO, +33 (0)7 76 77 46 93, media@cellectis.com

Contacts pour les relations avec les investisseurs :        Arthur Stril, Chief Business Officer, +1 (347) 809 5980, investors@cellectis.com         Sandya von der Weid, Associate Director, LifeSci Advisors, +41 786 80 05 38      

Pièce jointe

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