AZN AstraZeneca PLC

La lettre d'intention est une étape cruciale pour garantir que les patients atteints d'HPN ou du SHUa aient un accès public à Ultomiris, le premier et le seul inhibiteur
du complément C5 à action prolongée. 

MISSISSAUGA, ON, le 24 oct. 2023 /CNW/ - Alexion Pharma Canada Corp., le groupe de recherche sur les maladies rares d'AstraZeneca, a conclu une lettre d'intention (LI) avec l'Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) pour Ultomiris (ravulizumab) pour le traitement des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et le traitement des patients adultes et pédiatriques d'au moins un mois et plus atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) pour inhiber la microangiopathie thrombotique médiée par le complément. Avec la lettre d'intention conclue avec l'APP, chaque province et territoire peut désormais en mesure de lancer le processus d'inscription d'Ultomiris sur ses formulaires, dont le calendrier variera selon la province et le territoire.  

L'HPN est une maladie sanguine rare, chronique, évolutive et potentiellement mortelle. Elle se caractérise par la destruction des globules rouges dans les vaisseaux sanguins (également appelée hémolyse intravasculaire) et par l'activation des globules blancs et des plaquettes pouvant entraîner une thrombose (caillots sanguins)^1-3. 

Le SHUa est un type de microangiopathie thrombotique, qui est un groupe de troubles rares graves et potentiellement mortels qui provoquent des caillots sanguins et des dommages aux parois des plus petits vaisseaux sanguins. Les caillots sanguins peuvent causer des lésions aux organes, ce qui peut entraîner une insuffisance des organes et la mort^6-9.

« Dans de nombreux pays, le ravulizumab constitue le traitement de première intention pour la plupart des patients atteints d'HPN. Nous sommes heureux de constater que la voie est désormais ouverte pour que les patients du Canada puissent bientôt bénéficier d'un accès financé par les fonds publics », a déclaré le D^r Christopher Patriquin, M.D., M.Sc., FRCPC, président du Réseau HPN Canada. 

« L'Association québécoise de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne salue la décision récente de l'APP de permettre aux patients canadiens de se joindre aux patients atteints d'HPN de nombreux autres pays qui profitent déjà des bienfaits du ravulizumab. Nous espérons maintenant que les provinces et les territoires emboîteront rapidement le pas et rembourseront ce traitement », a déclaré Barry Katsof, fondateur et président de L'Association québécoise de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne.

« SHUa Canada se réjouit que l'APP soit parvenue à un accord pour rendre le ravulizumab publiquement accessible aux patients atteints du SHUa au Canada. Pouvoir choisir son traitement est très précieux pour la communauté du SHUa. Il est important que le ravulizumab soit bientôt inscrit sur tous les formulaires provinciaux et territoriaux afin que les patients puissent vivre pleinement leur vie », a déclaré Michael Eygenraam, président de SHUa Canada.

Gaby Bourbara, directeur général d'Alexion Canada, a affirmé : « Nous aimerions remercier les provinces et territoires qui se sont joints à l'APP de leur partenariat visant à reconnaître la nécessité de cette innovation importante pour les Canadiens vivant avec l'HPN ainsi que pour ceux atteints du SHUa. Il est essentiel que des progrès soient réalisés dans la mise en œuvre de la stratégie canadienne sur les maladies rares et que les patients aient accès aux traitements dont ils ont besoin pour vivre une vie plus saine. Nous sommes impatients de poursuivre notre collaboration continue avec les autorités provinciales, territoriales et fédérale pour finaliser les accords d'inscription afin de mieux servir la communauté des maladies rares. »

L'HPN est une maladie sanguine rare, chronique, évolutive et potentiellement mortelle. Elle se caractérise par la destruction des globules rouges dans les vaisseaux sanguins (également appelée hémolyse intravasculaire) et par l'activation des globules blancs et des plaquettes, pouvant entraîner une thrombose (caillots sanguins)^1-3. 

L'HPN est causée par une mutation génétique acquise qui peut survenir à tout moment après la naissance et entraîne la production de cellules sanguines anormales dépourvues d'importantes protéines protectrices à la surface des cellules sanguines. Ces protéines manquantes permettent au système du complément, qui fait partie du système immunitaire et est essentiel à la défense de l'organisme contre les infections, d'« attaquer » et de détruire ou activer ces cellules sanguines anormales¹. Vivre avec l'HPN peut être débilitant, et les signes et symptômes peuvent inclure des caillots sanguins, des douleurs abdominales, des difficultés à avaler, la dysfonction érectile, l'essoufflement, la fatigue excessive, l'anémie et une urine de couleur foncée^1,4,5.

Le SHUa est un type de microangiopathie thrombotique, qui est un groupe de troubles rares graves et potentiellement mortels qui provoquent des caillots sanguins et des dommages aux parois des plus petits vaisseaux sanguins. Les caillots sanguins peuvent causer des lésions aux organes, ce qui peut entraîner une insuffisance des organes et la mort^6-9. Les signes, symptômes et complications de la MAT comprennent des lésions organiques, notamment aux reins, au cœur, au cerveau et à d'autres organes; l'essoufflement; l'hypertension artérielle; une thrombose (caillots sanguins); une faible numération plaquettaire; l'anémie; la fatigue, la confusion et des ecchymoses^6,8-14.

Le SHUa est une maladie chronique et évolutive accompagnée de rechutes. Elle est causée par une combinaison de facteurs génétiques et environnementaux entraînant un dérèglement du système du complément, qui fait partie du système immunitaire de l'organisme et est essentiel à la défense de l'organisme contre les infections. Elle peut apparaître en présence ou en l'absence d'un « déclencheur » ou d'une condition coexistante^15-19.

Ultomiris (ravulizumab), le premier et le seul inhibiteur du complément C5 à action prolongée, assure une inhibition immédiate, complète et soutenue du complément. Le médicament agit en inhibant la protéine C5 dans la cascade terminale du complément, une partie du système immunitaire de l'organisme. Lorsqu'elle est activée de manière incontrôlée, la cascade du complément réagit de manière excessive, conduisant l'organisme à attaquer ses propres cellules saines. Ultomiris est administré par voie intraveineuse toutes les huit semaines chez les patients adultes, après une dose de charge.

Ultomiris est approuvé aux États-Unis, dans l'Union européenne et au Japon pour le traitement de certains adultes atteints de myasthénie grave généralisée.

Ultomiris est également approuvé aux États-Unis, dans l'Union européenne et au Japon pour le traitement de certains adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et de certains enfants atteints d'HPN aux États-Unis et dans l'Union européenne.

De plus, Ultomiris est approuvé aux États-Unis, dans l'Union européenne et au Japon pour certains adultes et enfants atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique afin d'inhiber la microangiopathie thrombotique médiée par le complément.

Ultomiris est aussi approuvé dans l'Union européenne et au Japon pour le traitement de certains adultes atteints de la pathologie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD).

Dans le cadre d'un vaste programme de développement, Ultomiris est en cours d'évaluation pour le traitement d'indications supplémentaires en hématologie et en neurologie.

Alexion, AstraZeneca Rare Disease, est le groupe d'AstraZeneca axé sur les maladies rares, créé suite à l'acquisition en 2021 d'Alexion Pharmaceuticals, inc. En tant que leader dans le domaine des maladies rares depuis plus de 30 ans, Alexion se concentre sur le service aux patients et aux familles vivant avec des maladies rares et des conditions aux effets dévastateurs par la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments qui changent des vies. Alexion concentre ses efforts de recherche sur de nouvelles molécules et cibles dans la cascade du complément. Ses efforts de développement portent sur les domaines de l'hématologie, la néphrologie, la neurologie, les troubles métaboliques, la cardiologie et l'ophtalmologie. Son siège social est établi à Boston, dans le Massachusetts, et Alexion possède des bureaux dans le monde entier pour servir des patients dans plus de 50 pays. Veuillez visiter le site https://alexion.com/worldwide/canada.

AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq : AZN) est une société biopharmaceutique mondiale à vocation scientifique qui se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments sur ordonnance dans les domaines de l'oncologie, des maladies rares et des produits biopharmaceutiques, notamment pour les fonctions cardiovasculaires, rénales et métaboliques ainsi que respiratoires et immunologiques. Basée à Cambridge, au Royaume-Uni, AstraZeneca mène ses activités dans plus de 100 pays et ses médicaments novateurs sont utilisés par des millions de patients dans le monde. Veuillez visiter le site www.www.astrazeneca.ca/fr et suivre la société sur X @AstraZenecaCA.

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SOURCE Alexion AstraZeneca Rare Disease