L’étude LINC 4 a démontré la supériorité d’Isturisa®
(osilodrostat) comparé au placebo pour normaliser le cortisol au
cours de la phase de 12 semaines en double aveugle, randomisée de
l’étude (77 % vs 8 %, P<0,0001).
Isturisa® a permis de contrôler rapidement la production de
cortisol et de maintenir ce contrôle chez la plupart des patients
au cours de la phase principale de 48 semaines de l’étude.
Recordati Rare Diseases annonce la publication dans The
Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism de l’étude de
Phase III LINC 4 confirmant l'efficacité et la tolérance
d’Isturisa® (osilodrostat) chez les patients atteints de la maladie
de Cushing.
Recordati Rare Diseases annonce aujourd’hui la publication des
résultats positifs de l’étude de Phase III LINC 4 d’Isturisa dans
The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism.1 Ces
données renforcent la place d’Isturisa en tant que thérapie orale
efficace et bien tolérée pour les patients atteints de la maladie
de Cushing. Isturisa est indiqué dans l’Union européenne pour
traiter les patients adultes atteints du syndrome de Cushing
endogène,2 condition rare et débilitante d’hypercortisolisme,
généralement causée par un adénome pituitaire (maladie de
Cushing).3
L’étude LINC 4 renforce les données d’efficacité et de tolérance
d’Isturisa chez les patients atteints de la maladie de Cushing et
confirme les résultats de l’étude de Phase III LINC 3. Cette étude
menée auprès de 73 adultes est la première étude de Phase III d’un
traitement médical chez les patients atteints de la maladie de
Cushing, incluant une période initiale, randomisée, en double
aveugle, contrôlée par placebo. Au cours de cette période initiale
de 12 semaines, 48 patients ont reçu Isturisa et 25 ont reçu un
placebo. Cette période initiale a été suivie d’une période ouverte
au cours de laquelle tous les patients ont reçu Isturisa jusqu’à la
semaine 48; ensuite, les patients avaient l’option de rentrer dans
une phase d’extension.
Les principaux résultats publiés dans le manuscrit intitulé «
Randomised trial of osilodrostat for the treatment of Cushing’s
disease » sont indiqués ci-dessous:1
- LINC 4 a satisfait au critère principal de l’étude: Isturisa a
été significativement supérieur au placebo pour normaliser le taux
de cortisol libre urinaire moyen (mUFC) à la fin de la période de
12 semaines randomisée, en double aveugle (77 % vs 8 % ;
P<0,0001).
- Les effets d’Isturisa ont été rapides. Plus d’un quart des
patients randomisés avec Isturisa ont présenté un mUFC normal dès
la semaine 2 et 58 % à la semaine 5.
- Le critère secondaire principal a également été satisfait, 81%
des patients de l’étude ayant présenté un mUFC normal à la semaine
36.
- Des améliorations des paramètres cardiovasculaires et
métaboliques associés à la maladie de Cushing, y compris la tension
artérielle et le métabolisme sanguin du glucose, ont été observées
à la semaine 12 et se sont maintenues tout au long de l’étude.
- Les caractéristiques physiques liées à l’hypercortisolisme se
sont améliorées au cours du traitement par Isturisa, y compris les
tissus adipeux, la rougeur faciale, les vergetures et la fonte
musculaire. Ces améliorations ont été observées à la semaine 12, et
se sont maintenues tout au long de l’étude jusqu’à la semaine
48.
- Les scores de qualité de vie reportés par les patients
(CushingQoL et inventaire de dépression de Beck) se sont également
améliorés au cours du traitement avec Isturisa.
- Isturisa a été bien toléré par la plupart des patients, et
aucun effet indésirable inattendu n’a été signalé. De manière
générale, les effets indésirables les plus fréquents ont été la
perte d’appétit, l’arthralgie, la fatigue et les nausées.
« Ces résultats montrent de manière convaincante que
l’osilodrostat est un traitement efficace pour la maladie de
Cushing », a déclaré Peter J. Snyder MD, professeur de médecine à
l’Université de Pennsylvanie. « L’osilodrostat a rapidement fait
baisser l’excrétion de cortisol jusqu’à un niveau normal chez la
plupart des patients atteints de la maladie de Cushing et a permis
de maintenir des niveaux normaux tout au long de la phase
principale de l’étude. Élément particulièrement important, cette
normalisation s’est accompagnée d’améliorations des paramètres
cardiovasculaires et métaboliques, qui augmentent la morbidité et
la mortalité pour la maladie de Cushing. »
« Ces données probantes s’ajoutent aux résultats positifs de
l’étude de Phase III LINC 3, publiées dans The Lancet Diabetes
& Endocrinology en 2020.4 Elles démontrent qu’Isturisa permet à
la plupart des patients atteints de maladie de Cushing de
rapidement atteindre des niveaux de cortisol normalisés, ce qui, à
son tour, permet de soulager toute une série de symptômes
indésirables », a fait savoir Alberto Pedroncelli, directeur du
développement clinique et des affaires médicales, Endocrinologie
mondiale, Recordati AG. « Recordati Rare Diseases est déterminé à
améliorer la vie des patients atteints de cette condition rare,
débilitante, et qui compromet leur vie. Je souhaiterais remercier
toutes les personnes qui ont participé à l’étude LINC 4 et au
programme clinique LINC. »
« J’ai souffert de la maladie de Cushing pendant 8 ans sans
avoir de diagnostic », a indiqué Thérèse Fournier de l'association
« Surrénales ». « J’ai été prise dans un cercle vicieux de
diagnostics ambigus et de symptômes physiques et psychologiques de
plus en plus graves qui finissaient par compromettre ma vie. J’ai
tout perdu : mon travail, ma maison, mon partenaire, mes amis. Je
me suis retrouvée toute seule. Quand j’ai finalement reçu mon
diagnostic, je me suis sentie soulagée de connaître la vérité.
Depuis ma chirurgie, j’apprends à vivre de nouveau, à profiter des
moments qui composent une vie. Je suis toujours en voie de
rémission, mais je suis profondément heureuse, même si j’ai un
parcours que personne ne peut comprendre. »
À propos du syndrome de Cushing Le syndrome de Cushing
est une maladie rare causée par une exposition chronique à des
niveaux excessifs de cortisol, provenant d’une source exogène
(prise de médicament) ou endogène.5 La maladie de Cushing est la
cause la plus fréquente du syndrome de Cushing endogène et est due
à la production excessive d'hormone adrénocorticotrope déclenchée
par un adénome pituitaire, tumeur de la glande pituitaire.5,6 Le
syndrome de Cushing est souvent diagnostiqué tardivement,
ralentissant ainsi le début de la prise en charge des patients.7
Les patients qui sont exposés à des niveaux excessifs de cortisol
pendant une période prolongée présentent des comorbidités accrues,
associées aux systèmes cardiovasculaire et métabolique, qui
diminuent la qualité de vie et augmentent le risque de
mortalité.3,6 Pour soulager les signes cliniques associés à
l’exposition excessive au cortisol, l’objectif primaire du
traitement du syndrome de Cushing consiste à abaisser les taux de
cortisol jusqu’à un niveau normal.8
À propos de LINC 4 LINC 4 est une étude multicentrique,
randomisée, en double aveugle, de 48 semaines, avec une période
initiale de 12 semaines contrôlée par placebo, pour évaluer la
tolérance et l'efficacité d’Isturisa® chez les patients atteints de
la maladie de Cushing. L’étude LINC 4 a inclus des patients
atteints de la maladie de Cushing persistante ou récurrente ou des
patients nouvellement atteints non admissibles à une chirurgie ; 73
patients randomisés ont été traités par Isturisa® (n=48) ou placebo
(n=25).1 Le critère principal de l’étude est la proportion de
patients randomisés ayant présenté une réponse complète (mUFC ≤LNS)
à la fin de la période contrôlée par placebo (semaine 12). Le
critère d’évaluation secondaire est la proportion de patients avec
un mUFC ≤LNS à la semaine 36.1,9
À propos d’Isturisa® Isturisa® est un inhibiteur oral de
la 11β-hydroxylase (CYP11B1), qui catalyse la dernière étape de la
synthèse du cortisol dans les glandes surrénales.2 Isturisa® est
disponible en comprimés pelliculés de 1 mg, 5 mg et 10 mg. 2
Isturisa® est approuvé pour le traitement des patients adultes
atteints du syndrome de Cushing endogène dans l'UE et est
maintenant disponible en France, en Allemagne, en Grèce et en
Autriche.2
Isturisa® a obtenu l’autorisation de mise sur le marché par la
Commission européenne le 9 janvier 2020. Pour obtenir des
recommandations détaillées sur l’utilisation appropriée de ce
produit, veuillez consulter le résumé des caractéristiques du
produit.2
Références
1. Gadelha M, Bex M, Feelders RA et al. Randomised trial of
osilodrostat for the treatment of Cushing's disease. J Clin
Endocrinol Metab 2022; dgac178,
https://doi.org/10.1210/clinem/dgac178. 2. Résumé des caractéristiques du produit
d'Isturisa®. Mai 2020. 3. Ferriere A, Tabarin A. Cushing's
syndrome: Treatment and new therapeutic approaches. Best Pract Res
Clin Endocrinol Metab 2020;34:101381. 4. Pivonello R, Fleseriu M,
Newell-Price J et al. Efficacy and safety of osilodrostat in
patients with Cushing's disease (LINC 3): a multicentre phase III
study with a double-blind, randomised withdrawal phase. Lancet
Diabetes Endocrinol 2020;8:748-61. 5. Lacroix A, Feelders RA,
Stratakis CA et al. Cushing's syndrome. Lancet 2015;386:913-27. 6.
Pivonello R, Isidori AM, De Martino MC et al. Complications of
Cushing's syndrome: state of the art. Lancet Diabetes Endocrinol
2016;4:611-29. 7. Rubinstein G, Osswald A, Hoster E et al. Time to
diagnosis in Cushing's syndrome: A meta-analysis based on 5367
patients. J Clin Endocrinol Metab 2020;105:dgz136. 8. Nieman LK,
Biller BM, Findling JW et al. Treatment of Cushing's syndrome: An
Endocrine Society clinical practice guideline. J Clin Endocrinol
Metab 2015;100:2807-31. 9. ClinicalTrials.gov. NCT02697734;
disponible sur https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02697734
(consulté en mars 2021).
Recordati Rare Diseases, le siège social EMOA de la
société est situé à Puteaux, France, et les bureaux du siège social
mondial sont situés à Milan, Italie.
Pour obtenir la liste complète des produits, veuillez visiter :
www.recordatirarediseases.com/products.
Recordati, société créée en 1926, est un groupe
pharmaceutique international coté à la Bourse d'Italie (Reuters
RECI.MI, Bloomberg REC IM, ISIN IT 0003828271), comptant plus de 4
300 collaborateurs qui se consacrent à la recherche, au
développement, à la fabrication et à la mise sur le marché de
produits pharmaceutiques. Basée à Milan, en Italie, Recordati
évolue dans toute l'Europe, en Russie et dans les autres pays de la
CEI, en Ukraine, en Turquie, en Afrique du Nord, aux États-Unis
d’Amérique, au Canada, au Mexique, dans certains pays d'Amérique du
Sud, au Japon et en Australie. Une équipe efficace de représentants
médicaux sur le terrain promeut une large gamme de produits
pharmaceutiques innovants, tant exclusifs que sous licence, dans
plusieurs domaines thérapeutiques qui incluent des activités
spécialisées dédiées au traitement des maladies rares. Recordati
est un partenaire de choix pour les licences de nouveaux produits
sur les territoires où la société évolue. Recordati est engagée
dans la recherche et le développement de nouvelles spécialités, en
mettant l'accent sur les traitements destinés à soigner les
maladies rares. En 2021, les revenus consolidés s'élevaient à 1
580,1 millions EUR, le résultat d'exploitation à 490,2 millions
EUR, et le revenu net à 386,0 millions EUR.
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financiers futurs du groupe Recordati. De par leur nature, les
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ils dépendent d’évènements et de circonstances futur(e)s. Par
conséquent, les résultats réels peuvent varier sensiblement de ceux
anticipés, pour des raisons variées, dont la plupart échappent au
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