- Cette évaluation prioritaire a été accordée sur la base des résultats positifs de l’essai AGAVE-201

Incyte (Nasdaq : INCY) a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accepté de soumettre à une évaluation prioritaire la demande de licence biologique (Biologics License Application, BLA) pour l’axatilimab, un anticorps anti-CSF-1R, pour le traitement de la maladie chronique du greffon contre l’hôte (graft-versus-host disease, GVHD) après l’échec d’au moins deux lignes de traitement systémique antérieures. La date de la décision de la FDA au titre du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est fixée au 28 août 2024.

La BLA s’appuie sur les données positives de l’essai AGAVE-201 (NCT04710576), récemment présentées lors d’une Séance scientifique plénière à l’occasion de la Réunion annuelle 2023 de l’American Society of Hematology, et qui a montré que le traitement par axatilimab donnait des résultats cliniquement significatifs et était généralement bien toléré, avec un profil d’innocuité gérable et cohérent avec le mécanisme d’action de l’inhibition du CSF-1R.

L’axatilimab est actuellement développé par Incyte et Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq : SNDX) dans le cadre d’un accord de licence exclusif de codéveloppement et de co-commercialisation à l’échelle mondiale.

« Malgré les progrès récents dans le traitement des patients atteints de GVHD chronique, un important besoin non satisfait demeure concernant les patients dont la maladie a évolué en dépit de lignes de traitement précédentes », a déclaré Hervé Hoppenot, PDG d’Incyte. « Le mécanisme inédit de l’axatilimab offre une approche thérapeutique différenciée qui pourrait aider les patients souffrant de cette maladie dévastatrice. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec la FDA et nos partenaires de Syndax sur l’examen de notre demande d’autorisation de mise sur le marché de l’axatilimab pour cette indication. »

La FDA accorde le statut d’évaluation prioritaire aux demandes d’autorisation de mise sur le marché de médicaments qui, s’ils étaient approuvés, pourraient permettre de traiter une maladie grave et d’apporter des améliorations significatives en termes de sécurité ou d’efficacité du traitement.

À propos de la maladie chronique du greffon contre l’hôte

La maladie chronique du greffon contre l’hôte (graft-versus-host disease, GVHD), une réponse immunitaire des cellules hématopoïétiques dérivées du donneur contre les tissus du receveur, est une complication grave, potentiellement mortelle, de la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques, et qui peut s’étendre sur des années. On estime que la GVHD chronique se développe chez environ 40 % des receveurs de greffe et qu’elle touche environ 14 000 patients aux États-Unis1,2. La GVHD chronique se manifeste typiquement dans plusieurs systèmes d’organes, la peau et les muqueuses étant couramment touchées, et se caractérise par le développement de tissus fibrosés3.

À propos de l’axatilimab

L’axatilimab est un anticorps monoclonal expérimental qui cible le récepteur du facteur -1 de stimulation des colonies, ou CSF-1R, une protéine de surface cellulaire dont on pense qu’elle contrôle la survie et la fonction des monocytes et des macrophages. Dans des modèles précliniques, l’inhibition de la signalisation par le récepteur CSF-1 a permis de réduire le nombre de macrophages pathogènes et de leurs précurseurs monocytaires, qui jouent un rôle clé dans le processus de fibrose sous-jacent à des maladies telles que la maladie chronique du greffon contre l’hôte (GVHD) et la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). Les données de phase 1/2 de l’axatilimab dans la GVHD chronique démontrant sa large activité et sa tolérabilité ont été présentées pour la dernière fois lors de la 63e Réunion annuelle de l’American Society of Hematology, et les données ont été publiées dans le Journal of Clinical Oncology. En outre, des résultats préliminaires positifs et des données supplémentaires découlant de l’essai de phase 2 AGAVE-201, présentés lors de la Séance scientifique plénière à la Réunion annuelle 2023 de l’American Association of Hematology, ont été annoncés. L’axatilimab a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement des patients atteints de GVHD chronique et de FPI.

En septembre 2021, Syndax et Incyte ont conclu un accord de licence exclusif de codéveloppement et de co-commercialisation à l’échelle mondiale pour l’axatilimab. L’axatilimab est développé dans le cadre d’une licence mondiale exclusive d’UCB conclue entre Syndax et UCB en 2016.

À propos de l’essai AGAVE-201 (NCT04710576)

L’essai mondial de dosage de phase 2 AGAVE-201 a évalué l’efficacité, la sécurité et la tolérance de l’axatilimab chez 241 patients adultes et pédiatriques atteints de GVHD chronique active récurrente ou réfractaire, dont la maladie avait progressé après deux traitements antérieurs. Les patients ont été répartis au hasard dans l’un des trois groupes de traitement, où une dose distincte d’axatilimab administrée à raison de 0,3 mg/kg toutes les deux semaines, de 1,0 mg/kg toutes les deux semaines ou de 3,0 mg/kg toutes les quatre semaines, a été étudiée. Le critère d’évaluation principal de l’essai était la proportion de patients dans chaque groupe de dose ayant obtenu une réponse objective, telle que définie par les critères de consensus 2014 des NIH pour la GVHD chronique, au cycle 7 du jour 1. Les critères d’évaluation secondaires incluaient la durée de la réponse, le pourcentage de réduction de la dose quotidienne de stéroïdes, les taux de réponse spécifiques des organes et les évaluations validées de la qualité de vie à l’aide de la version modifiée de l’Échelle des symptômes de Lee.

Pour plus d’informations sur l’essai AGAVE-201, rendez-vous sur https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

À propos d'Incyte

Incyte est une société biopharmaceutique mondiale basée à Wilmington, dans le Delaware, dont la mission est de trouver des solutions à des besoins médicaux majeurs et non satisfaits, grâce à la découverte, au développement et à la commercialisation de produits thérapeutiques exclusifs. Pour plus d’informations sur l’entreprise, veuillez consulter le site Incyte.com et suivre @Incyte.

Déclarations prospectives d’Incyte

À l’exception des informations historiques mentionnées dans le présent document, les informations figurant dans ce communiqué de presse, y compris les déclarations concernant l’essai AGAVE-201, les attentes concernant la soumission d’une BLA pour l’axatilimab d’ici fin 2023 et le potentiel de l’axatilimab de devenir une option thérapeutique pour la maladie chronique du greffon contre l’hôte, contiennent des prédictions, des estimations et d’autres déclarations prospectives.

Ces déclarations prospectives sont fondées sur les attentes actuelles d’Incyte et sont assujetties à des risques et à des incertitudes qui pourraient entraîner une différence considérable dans les résultats réels, y compris des développements imprévus et différents facteurs de risque tels que les facteurs suivants : des retards imprévus ; la possibilité que la poursuite de la recherche et du développement et les résultats des essais cliniques puissent donner des résultats infructueux ou insuffisants pour répondre aux normes réglementaires applicables ou justifier un développement continu ; la capacité à inscrire un nombre suffisant de sujets dans les essais cliniques ; les décisions prises par la FDA américaine et d’autres autorités réglementaires en dehors des États-Unis ; l’efficacité ou la sécurité des produits d’Incyte et de ses partenaires ; l’acceptation des produits d’Incyte et de ses partenaires par le marché ; la concurrence sur le marché ; les exigences en matière de ventes, de marketing, de fabrication et de distribution ; et d’autres risques détaillés de temps à autre dans les rapports d’Incyte déposés auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris dans son rapport annuel et dans son rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 31 décembre 2023. Incyte décline toute intention ou obligation de mettre à jour ces déclarations prévisionnelles.

1

SmartAnalyst 2020 SmartImmunology Insights chronic GVHD report.

2

Bachier, CR. et al. ASH annual meeting 2019; abstract #2109 Epidemiology and Real-World Treatment of Chronic Graft-Versus-Host Disease Post Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation: A U.S. Claims Analysis.

3

Kantar 2020 Entretiens avec des experts de la GVHD N=32 entretiens.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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