Sanofi fait le point sur l’étude de phase III consacrée au
rilzabrutinib dans le traitement du pemphigus
Sanofi fait le point sur l’étude de
phase III consacrée au
rilzabrutinib dans le traitement
du pemphigus
PARIS –
Le 9 septembre
2021 – L’essai PEGASUS de phase III évaluant
le rilzabrutinib dans le traitement du pemphigus, une maladie de la
peau auto-immune rare, n’a pas atteint son critère d’évaluation
principal, ni ses critères secondaires. Le profil de tolérance du
rilzabrutinib est resté similaire à celui observé précédemment et
aucun nouveau signal de sécurité n’a été identifié.
Ce premier essai de phase III, contrôlé par
placebo, d’un inhibiteur de la BTK dans le traitement du pemphigus
a inclus des patients adultes atteints d’une forme modérée à sévère
de pemphigus vulgaire ou de pemphigus foliacé. Le critère
d’évaluation principal était la rémission complète entre les
semaines 29 à 37 moyennant des doses minimales de corticoïdes
(≤10/mg par jour). La rémission complète était définie par
l’absence de nouvelles lésions et de lésions établies. Les
résultats obtenus montrent que la proportion de patients traités
par rilzabrutinib ayant satisfait au critère d’évaluation principal
n’était pas statistiquement différente de celle des patients
traités par placebo.
Sanofi poursuit l’évaluation des données de cet
essai et prévoit de les présenter en détail dans le cadre d’un
futur congrès médical.
« Bien que ces résultats soient décevants,
nous pensons que le programme clinique consacré au rilzabrutinib
présente beaucoup de potentiel et que ce médicament pourrait
répondre aux besoins thérapeutiques des personnes souffrant de
maladies auto-immunes », précise Naimish Patel, Responsable Monde,
Développement, Immunologie et Inflammation. « Notre mission
est d’améliorer les résultats cliniques en explorant de nouvelles
approches scientifiques et de nouveaux traitements pour faire
évoluer la prise en charge de ces maladies. Nous restons déterminés
à approfondir nos recherches et à poursuivre nos programmes
cliniques pour pouvoir proposer de nouvelles options thérapeutiques
aux patients.»
Les pemphigus désignent un ensemble de maladies
potentiellement graves caractérisées par des bulles (ou ampoules)
et des plaies sur la peau et les muqueuses. Actuellement, les
options thérapeutiques du pemphigus sont limitées (en particulier
pour le pemphigus vulgaire et le pemphigus foliacé) et le
traitement de référence reste les corticoïdes à visée
systémique.
Développé pour le traitement de maladies
auto-immunes, le rilzabrutinib est un inhibiteur de la tyrosine
kinase de Bruton (BTK) par voie orale – potentiellement le premier
de sa classe pharmacothérapeutique. L’enzyme BTK joue un rôle clé
dans plusieurs processus immunitaires, dont la prolifération des
lymphocytes B, la production des immunoglobulines et l’activation
des cellules innées comme les mastocytes, les éosinophiles et
les basophiles. Les données positives tirées d’essais cliniques
contrôlés par placebo consacrés à des inhibiteurs de la BTK ont mis
en lumière le rôle potentiel de la BTK dans la polyarthrite
rhumatoïde et l’urticaire chronique spontanée1,2. La fonction de la
BTK est biologiquement diversifiée, ce qui justifie la poursuite
des recherches sur diverses maladies dans lesquelles elle joue un
rôle et pour lesquelles les besoins médicaux non pourvus sont
importants.
Le rilzabrutinib fait actuellement l’objet d’un
essai clinique de phase III dans le traitement de la
thrombocytopénie immune, une maladie rare du sang, et d’un essai de
phase II dans le traitement d’une autre maladie auto-immune – la
maladie à IgG4. D’autres étude de phase II portant sur des maladies
immunologiques, comme l’asthme, la dermatite atopique, l’urticaire
chronique spontanée et l’anémie hémolytique auto-immune à
auto-anticorps chauds, devraient débuter en 2021.
À propos de l’étude
PEGASUS
PEGASUS est un essai de phase III, randomisé, à
groupes parallèles, en double aveugle, contrôlé par placebo, dans
lequel ont été inclus 131 patients atteints d’un pemphigus modéré à
sévère nouvellement diagnostiqué ou en rechute, dans 19 pays
différents. Le critère d’évaluation principal était la rémission
complète entre les semaines 29 à 37 moyennant des doses minimales
de corticoïdes (≤10/mg par jour). La rémission complète était
définie par l’absence de nouvelles lésions et de lésions établies.
Les critères d’évaluation secondaires incluaient la dose cumulée de
corticoïdes (entre le début de l’étude et la semaine 37), la durée
cumulée de la rémission complète avec une dose de corticoïdes
inférieure ou égale à 10 mg par jour, et le délai écoulé jusqu’à
une première rémission complète avec une dose de corticoïdes
inférieure ou égale à 10 mg par jour (NCT03762265).
À propos du
rilzabrutinib Inhibiteur de la tyrosine
kinase de Bruton (BTK) par voie orale dont le développement repose
sur la technologie TAILORED COVALENCY®3 de Sanofi, le rilzabrutinib
est étudié dans le traitement des maladies auto-immunes. La BTK est
une molécule de signalisation intracellulaire qui intervient dans
les réponses immunitaires innées et adaptatives caractéristiques de
certaines maladies immunitaires. En inhibant la BTK, le
rilzabrutinib a le potentiel de cibler la pathogénèse sous-jacente
de la maladie.
La Food and Drug Administration (FDA) des
États-Unis lui a attribué la désignation de médicament orphelin
pour le traitement du pemphigus vulgaire (et l’Agence européenne
des médicaments pour le traitement du pemphigus) et pour son
utilisation à titre expérimental pour le traitement de la
thrombocytopénie immune. La FDA a accordé une procédure accélérée
(Fast Track Designation) au rilzabrutinib pour le traitement de la
thrombocytopénie immune en novembre 2020, puis pour celui du
pemphigus vulgaire en mai 2021.
Le rilzabrutinib est en développement clinique
et aucune autorité réglementaire n’a encore évalué ses profils de
sécurité et d’efficacité.__________1 Cohen S, et al, Fenebrutinib
versus Placebo or Adalimumab in Rheumatoid Arthritis: A Randomized,
Double-Blind, Phase II Trial (ANDES Study). Arthritis Rheumatol.
2020 Apr 9;72(9):1435–46. doi: 10.1002/art.41275. Epub ahead of
print. PMID: 32270926; PMCID: PMC7496340
2. Metz,M, et al Fenebrutinib in Refractory
Chronic Spontaneous Uticaria, 2020, Abstract. Allergy, 75:
100-119. https://doi.org/10.1111/all.14505
3 TAILORED COVALENCY est une marque déposée de
Principia Biopharma Inc., une entreprise Sanofi.
À propos de
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La vocation de Sanofi est d’accompagner celles
et ceux confrontés à des difficultés de santé. Entreprise
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prévenons les maladies avec nos vaccins et proposons des
traitements innovants. Nous accompagnons tant ceux qui sont
atteints de maladies rares, que les millions de personnes souffrant
d’une maladie chronique.
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dans 100 pays transforment l’innovation scientifique en solutions
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