Sanofi fait le point sur le programme clinique consacré au venglustat
01 Juni 2021 - 07:00AM
Sanofi fait le point sur le programme clinique consacré au
venglustat
Sanofi
fait le point sur le programme clinique consacré
au venglustat
PARIS
– Le
1er
juin 2021 – Une
étude pivot de phase II/III consacrée au venglustat dans le
traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (PKD) n’a
pas atteint son critère de futilité et Sanofi a mis un terme au
programme clinique dans cette indication. Le profil de sécurité du
venglustat reste cohérent avec les résultats rapportés
antérieurement, qui concernent plus de 500 patients traités à ce
jour pendant une durée pouvant aller jusqu’à quatre ans, tous
programmes cliniques consacrés à ce médicament confondus. Les
données relatives aux biomarqueurs tirées de cette étude ont permis
de confirmer que le venglustat exerce bien un effet inhibiteur sur
la voie des glycosphingolipides (GSL), comme en témoigne la
diminution des concentrations de GL-1, un lipide qui s’accumule
dans certaines cellules.
L’étude STAGED-PKD a été suspendue à la suite
d’une analyse indépendante de futilité portant sur le taux
annualisé de variation du volume rénal total des patients traités
par venglustat comparativement à un placebo. Les tendances qui se
dégagent de l’analyse indiquent en effet que le venglustat n’a pas
permis d’obtenir de réduction significative du taux de croissance
du volume rénal total – le principal critère de jugement de la
partie 1 de l’étude de phase II/III. Cette analyse
intermédiaire donne à penser que la réduction des taux de
glycosphingolipides (GSL) pourrait ne pas jouer un rôle
significatif dans la prévention de la croissance des kystes rénaux
et, à ce titre, pourrait ne pas être la voie principale mise en
cause dans la progression de la maladie. Les recherches
expérimentales menées sur le venglustat dans le traitement de la
PKD avaient pour but d’étudier une nouvelle fonction biologique des
GSL au-delà de celle, bien établie, que jouent ces lipides dans les
maladies de surcharge lysosomale.
« Nous avons lancé le programme de
développement du venglustat parce que nous croyons dans son
potentiel thérapeutique innovant et dans sa capacité à répondre aux
besoins médicaux non pourvus des personnes souffrant de maladies de
surcharge lysosomale », a précisé le docteur John Reed, Ph.D.,
Responsable Monde de la Recherche et Développement de Sanofi.
« Parallèlement, nous avons entrepris d’évaluer le venglustat
dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante,
l’une des principales causes de transplantation rénale. Les
résultats obtenus n’ont pas été à la hauteur de nos attentes ,
en particulier pour les patients souffrant de PKD. Nos recherches
ont en revanche permis d’approfondir les connaissances
scientifiques sur la PKD et de démontrer que la modulation de la
voie GSL ne suffit pas pour restaurer la fonction rénale des
adultes porteurs de cette maladie. »
Sanofi a mené et continue de mener des études
dans le but d’évaluer le venglustat dans le traitement de la
maladie de Gaucher de type 3 et de la gangliosidose à GM2, deux
maladies de surcharge lysosomale causées par des déficits
génétiques héréditaires. L’accumulation anormale de GSL est une
caractéristique de certaines maladies de surcharge lysosomale et
les études cliniques menées sur des agents thérapeutiques qui
favorisent l’élimination de ces dépôts de lipides ont donné leurs
preuves pour la maladie de Fabry et la maladie de Gaucher. Dans ce
contexte, le venglustat agit comme réducteur de substrat, un
concept clinique qui a également déjà été validé pour certaines
maladies de surcharge lysosomale.
À propos du
venglustat
Les glycosphingolipides (GSL) sont des éléments
constitutifs des cellules dont l’accumulation anormale est mise en
cause dans plusieurs maladies rares, en plus d’être à l’origine à
la fois de dysfonctionnements cellulaires et de l’évolution de ces
maladies. Le venglustat est un nouveau traitement expérimental de
fond, par voie orale, qui a le potentiel de ralentir la progression
de certaines maladies en inhibant l’accumulation anormale de GSL.
Le venglustat fait actuellement l’objet d’études cliniques et aucun
organisme de réglementation n’a encore évalué ses profils de
sécurité et d’efficacité.
À propos de Sanofi La
vocation de Sanofi est d’accompagner celles et ceux confrontés à
des difficultés de santé. Entreprise biopharmaceutique mondiale
spécialisée dans la santé humaine, nous prévenons les maladies avec
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millions de personnes souffrant d’une maladie
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», « estimer » ou « planifier », ainsi que par d’autres termes
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déclarations prospectives sont raisonnables, les investisseurs sont
alertés sur le fait que ces déclarations prospectives sont soumises
à de nombreux risques et incertitudes, difficilement prévisibles et
généralement en dehors du contrôle de Sanofi, qui peuvent impliquer
que les résultats et événements effectifs réalisés diffèrent
significativement de ceux qui sont exprimés, induits ou prévus dans
les informations et déclarations prospectives. Ces risques et
incertitudes comprennent notamment les incertitudes inhérentes à la
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analyses, y compris postérieures à la mise sur le marché, les
décisions des autorités réglementaires, telles que la FDA ou l’EMA,
d’approbation ou non, et à quelle date, de la demande de dépôt d’un
médicament, d’un procédé ou d’un produit biologique pour l’un de
ces produits candidats, ainsi que leurs décisions relatives à
l’étiquetage et d’autres facteurs qui peuvent affecter la
disponibilité ou le potentiel commercial de ces produits candidats,
le fait que les produits candidats s’ils sont approuvés pourraient
ne pas rencontrer un succès commercial, l’approbation future et le
succès commercial d’alternatives thérapeutiques, la capacité de
Sanofi à saisir des opportunités de croissance externe et à
finaliser les transactions y relatives, l’évolution des cours de
change et des taux d’intérêt, l’instabilité des conditions
économiques et de marché, , des initiatives de maîtrise des coûts
et leur évolution, l’impact que le COVID-19 aura sur Sanofi, ses
clients, fournisseurs et partenaires et leur situation financière,
ainsi que sur ses employés et sur l’économie mondiale. Tout impact
significatif sur ces derniers pourrait négativement impacter
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nous ignorons pourraient apparaitre et exacerber les risques
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énumérés dans les rubriques « Facteurs de risque » et «
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2020 de Sanofi, qui a été déposé auprès de l’AMF ainsi que dans les
rubriques « Risk Factors » et « Cautionary Statement Concerning
Forward-Looking Statements » du rapport annuel 2020 sur Form 20-F
de Sanofi, qui a été déposé auprès de la SEC. Sanofi ne prend aucun
engagement de mettre à jour les informations et déclarations
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