Incyte (Nasdaq : INCY) a annoncé aujourd'hui que le ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être (MHLW) avait approuvé le Pemazyre® (pemigatinib), un inhibiteur sélectif du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR), destiné au traitement du néoplasme myéloïde/lymphoïde (NML) associé à une fusion des gènes FGFR1 (également connu sous le nom de syndrome myéloprolifératif 8p11). Les NML sont un groupe de cancers rares et agressifs caractérisés par une surproduction de cellules myéloïdes ou de tissus osseux, et ayant tendance à évoluer rapidement en leucémie myéloïde aiguë (LMA).

« L'autorisation du Pemazyre par le MHLW pour traiter les NML représente une étape importante susceptible de déboucher sur l'offre d'une option thérapeutique aux patients japonais atteints de cette maladie rare », a déclaré le Dr Lothar Finke, vice-président et directeur général du groupe Incyte en Asie. « Mettre le premier et unique traitement autorisé à la disposition des patients atteints de NML au Japon atteste de l'engagement d'Incyte pour trouver des solutions et répondre aux besoins médicaux essentiels mais non satisfaits, peu importe la taille de la population de patients concernés, comme c'est le cas avec les NML, une maladie extrêmement rare dont on estime qu'elle touche moins de 100 patients à l'échelle mondiale. »

Cette autorisation repose sur les données obtenues lors de l'étude de phase 2 FIGHT-203, un essai ouvert, multicentrique et à un seul bras réalisé pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du Pemazyre chez 41 patients atteints de néoplasmes myéloïdes ou lymphoïdes associés à une fusion des gènes FGFR1 et à qui on a administré oralement une dose quotidienne de Pemazyre 13,5 mg de manière continue ou intermittente. Le principal critère d'évaluation, à savoir le taux de réponse complète évalué par l'instigateur, était de 62,5 % (IC à 95 % : 45,8 – 77,3). Le taux de réponse complète de la population recevant le médicament en continu était de 66,7 % (IC à 95 % : 46,0 – 83,5). Les effets indésirables les plus fréquemment observés chez les patients traités au Pemazyre ont été l'hyperphosphatémie (70,7 %), l'alopécie (56,1 %), la diarrhée (43,9 %) et la stomatite (43,9 %).

Le MHLW avait déjà octroyé la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation ou ODD) au Pemazyre. Cette désignation est accordée aux molécules expérimentales destinées à traiter des maladies rares touchant moins de 50 000 personnes au Japon et répondant au critère de besoin médical important1. Les médicaments orphelins désignés comme tels font également l'objet d'un examen prioritaire en vue d'obtenir leurs autorisations de commercialisation, afin de garantir leur mise à disposition en milieu clinique dans les meilleurs délais.1. L'ODD portant sur l'utilisation de ce médicament pour traiter les NML est la seconde octroyée au Pemazyre par le MHLW, puisqu'il bénéficie déjà de cette désignation contre le cholangiocarcinome, un type de cancer des voies biliaires.

Les NML à réarrangement du FGFR1 sont une forme très rare de cancers hématologiques causés par une anomalie chromosomique (translocation) entraînant la rupture du chromosome là où se situe le gène FGFR1 (position 11 dans le bras court du chromosome 8, position 8p11) et sa fusion avec des fragments (gènes) d'autres chromosomes. Plusieurs gènes partenaires déclenchent l'activation constitutive des récepteurs à activité tyrosine kinase FGFR1, ce qui influence la survie et la prolifération cellulaires. Selon leur présentation clinique, ces cancers comportent clairement deux phases : la phase chronique si le diagnostic posé est celui du trouble myéloprolifératif ou du syndrome myélodysplasique ; ou la phase aiguë si le diagnostic posé est celui d'une leucémie aiguë. Le pronostic est défavorable et, bien que la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques soit considérée comme la seule option thérapeutique disponible à l'heure actuelle pour aboutir à une rémission à long terme ou à la guérison, aucune norme de soins n'a encore été établie.

À propos de FIGHT-203

FIGHT-203 est une étude multicentrique de phase 2 portant sur des patients âgés de 18 ans et plus, atteints de néoplasmes myéloïdes/lymphoïdes (NML) avec réarrangement du récepteur 1 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR1). Parrainée par Incyte, l’étude a évalué l’innocuité et l’efficacité du pemigatinib dans le traitement des adultes atteints de NML avec réarrangement du FGFR1. Les patients ont reçu 13,5 mg de pemigatinib une fois par jour par cycles de 21 jours, selon un schéma continu (posologie initiale recommandée et approuvée pour une utilisation chez les patients atteints de NML avec réarrangement du FGFR1), ou selon un schéma intermittent (14 jours avec traitement, 7 jours sans traitement, schéma posologique non approuvé pour les NML avec réarrangement du FGFR1). Le pemigatinib a été administré jusqu’à évolution de la maladie, toxicité inacceptable ou jusqu’à ce que les patients puissent recevoir une allo-GCSH. Pour de plus amples informations relatives à l’étude, rendez-vous sur https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03011372.

À propos du pemigatinib

Le Pemazyre est un inhibiteur de kinase indiqué aux États-Unis pour le traitement des adultes atteints de cholangiocarcinome métastatique ou localement avancé, inopérable et précédemment traité, avec fusion ou autre réarrangement du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2), tel que dépisté par un test approuvé par la FDA2. Cette indication a été autorisée dans le cadre d'une procédure accélérée basée sur la durée de réponse et le taux de réponse globale. Le maintien de l’autorisation de cette indication pourrait être subordonné à la vérification et à la description des bénéfices cliniques lors d'un ou plusieurs essais confirmatoires.

Le Pemazyre est également le premier traitement ciblé autorisé aux États-Unis chez les adultes atteints de néoplasmes myéloïdes/lymphoïdes (NML) récidivants ou réfractaires avec réarrangement du FGFR1.

Au Japon, le Pemazyre a été autorisé pour le traitement des patients atteints de cancer des voies biliaires (CVB) inopérable avec gène de fusion du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2) et s’aggravant après chimiothérapie anticancéreuse et traitement des néoplasmes myéloïdes/lymphoïdes (NML) avec réarrangement du FGFR1.

En Europe, le Pemazyre est approuvé pour le traitement des adultes atteints de cholangiocarcinome métastatique ou localement avancé avec fusion ou réarrangement du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2) ayant évolué après au moins une ligne de traitement systémique préalable.

Le Pemazyre est un puissant inhibiteur sélectif des isoformes 1, 2 et 3 des FGFR, administré par voie orale, et qui a démontré une activité pharmacologique sélective contre les cellules cancéreuses présentant des altérations des FGFR lors des études précliniques.

Le Pemazyre est commercialisé par Incyte aux États-Unis, en Europe et au Japon.

Incyte a octroyé à Innovent Biologics Inc. les droits de licence lui permettant de développer et de commercialiser le pemigatinib en hématologie et en oncologie en Chine continentale, à Hong Kong, à Macao et à Taïwan. Incyte a conservé tous les autres droits portant sur le développement et la commercialisation du pemigatinib en dehors des États-Unis.

Pemazyre est une marque commerciale d’Incyte Corporation.

À propos d'Incyte

Incyte est une entreprise biopharmaceutique internationale basée à Wilmington, dans le Delaware, qui se consacre à l’élaboration de solutions pouvant répondre aux importants besoins médicaux non satisfaits grâce à la découverte, à la mise au point et à la commercialisation de produits thérapeutiques exclusifs. Pour de plus amples informations sur Incyte, rendez-vous sur Incyte.com et suivez @Incyte.

Pour de plus amples informations sur Incyte Biosciences Japan G.K., rendez-vous sur Incyte.jp.

Énoncés prospectifs

À l’exception des données historiques, les sujets évoqués dans le présent communiqué de presse – y compris la question de savoir si le Pemazyre pourrait constituer une option thérapeutique efficace pour les patients atteints de néoplasmes myéloïdes/lymphoïdes avec réarrangement du FGFR1 – contiennent des prédictions, des estimations et d’autres énoncés prospectifs.

Ces énoncés prospectifs sont basés sur les attentes actuelles d'Incyte et sont soumis à des risques et incertitudes susceptibles de faire différer sensiblement les résultats réels de ceux envisagés, notamment des développements imprévus et des risques liés aux facteurs suivants : les retards imprévus ; la poursuite des activités de recherche et de développement et les résultats d’essais cliniques éventuellement infructueux ou insuffisants pour répondre aux normes réglementaires applicables ou garantir la poursuite des recherches ; la capacité à recruter un nombre suffisant de sujets pour les essais cliniques ; les décisions prises par la FDA, le MHLW ou d’autres autorités réglementaires ; la dépendance d'Incyte envers ses partenaires de collaboration ; l’efficacité ou l’innocuité des produits d'Incyte et des produits de ses partenaires de collaboration ; l’acceptation par le marché des produits d'Incyte et des produits de ses partenaires de collaboration ; la concurrence du marché ; les exigences en matière de vente, commercialisation, fabrication et distribution ; des dépenses plus importantes que prévu ; les dépenses liées aux litiges ou aux activités stratégiques et d'autres risques décrits de temps à autre dans les rapports d'Incyte déposés auprès de la Securities and Exchange Commission, notamment son rapport annuel pour l'exercice clos le 31 décembre 2022. Incyte décline toute intention ou obligation de mettre à jour les présents énoncés prospectifs.

Avis de non-responsabilité

Les informations relatives aux médicaments contenues dans le présent communiqué de presse sont destinées à accompagner la publication d'informations d'entreprise afférentes à Incyte et n'ont pas vocation à faire la publicité ou la promotion de produits médicamenteux, y compris de produits en phase de développement.

____________________________ 1 Aperçu du système de désignation des médicaments/dispositifs médicaux orphelins. Ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être. Disponible sur https://www.mhlw.go.jp/english/policy/health-medical/pharmaceuticals/orphan_drug.html. 2 Pemazyre (pemigatinib) [Notice pharmaceutique]. Wilmington, DELAWARE : Incyte, 2020.

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