Communiqué de presse: Nexviadyme® (avalglucosidase alpha), nouveau
traitement de référence potentiel de la maladie de Pompe, a été
approuvé par la Commission européenne
Nexviadyme® (avalglucosidase alpha), nouveau traitement de
référence potentiel de la maladie de Pompe, a été approuvé par la
Commission européenne
- Approuvé pour le traitement des
différentes formes de la maladie de Pompe – forme tardive et forme
infantile.
- Première nouvelle option thérapeutique
approuvée en Europe depuis plus de 15 ans pour les patients
atteints de la maladie de Pompe.
Paris, le 28
juin 2022. La Commission
européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché à
Nexviadyme (avalglucosidase alpha), une enzymothérapie substitutive
pour le traitement au long cours des formes tardive et infantile de
la maladie de Pompe, une maladie musculaire rare, évolutive et
invalidante. Nexviadyme est le premier et le seul nouveau
médicament approuvé pour le traitement de la maladie de Pompe en
Europe depuis 2006, date à laquelle la Commission européenne a
délivré une autorisation de mise sur le marché à l’alglucosidase
alpha, commercialisée sous le nom de marque Myozyme®.
Dr Benedikt
SchoserMédecin spécialiste et Professeur, Institut
Friedrich Baur, Département de neurologie, Université
Louis-et-Maximilien de Munich« L’approbation de Nexviadyme en
Europe pour le traitement de la maladie de Pompe repose sur un
solide corpus de données probantes qui attestent d’améliorations
cliniques significatives pouvant avoir un impact sur la qualité de
vie des patients. La quantité et la rigueur de ces données sont
particulièrement importantes compte tenu de la complexité des
activités de recherche et développement s’appliquant à une maladie
aussi rare et évolutive. Le bénéfice clinique que procure
Nexviadyme et l’innovation moléculaire qu’il représente permettent
aujourd’hui de proposer une nouvelle option thérapeutique aux
personnes atteintes de la maladie de Pompe et de répondre aux
besoins médicaux non pourvus qu’elles continuent de présenter. »
Répondre aux besoins des personnes atteintes de
la maladie de Pompe
La maladie de Pompe peut se présenter sous deux
formes : la forme infantile, la plus grave qui apparait très
tôt dans l’enfance, et la forme tardive qui cause des atteintes
progressives aux muscles. Sans traitement spécifique, la forme
infantile de la maladie évolue vers une insuffisance cardiaque et
le décès avant l’âge de deux ans, tandis que les personnes
présentant la forme tardive peuvent avoir besoin d’une ventilation
assistée pour mieux respirer ou d’un fauteuil roulant pour se
déplacer, au fur et à mesure que la maladie évolue.
Nexviadyme, désormais approuvé dans de nombreux
pays
Nexviadyme est approuvé dans plusieurs pays pour
le traitement de certaines catégories de patients atteints de la
maladie de Pompe, dont les pays de l’Union européenne, les
États-Unis, le Japon, le Canada, la Suisse, l’Australie, le Brésil,
Taïwan et les Émirats arabes unis. Hors Europe, ce médicament est
commercialisé sous le nom de marque Nexviazyme. Aux Etats-Unis et
au Japon, la majorité des populations traitées par Myozyme
(alglucosidase alpha) a démarré ou est sur le point de démarrer un
traitement avec Nexviadyme (avalglucosidase alfa).
En novembre 2021, Sanofi a annoncé que, dans le
cadre de l’examen de Nexviadyme par l’Agence européenne des
médicaments (EMA), le Comité des médicaments à usage humain
(Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) avait rendu
un avis selon lequel ce médicament ne réunissait pas les critères
de « nouvelle substance active » (NAS). En avril 2022, le Comité
des médicaments orphelins (COMP) a également recommandé que
Nexviadyme soit radié du Registre communautaire des médicaments
orphelins.
Sanofi est en désaccord avec ces deux décisions
et considère qu’elles ont été prises à l’issue d’une interprétation
très étroite des principes régissant les désignations de nouvelle
substance active et de médicament orphelin, qui soulignent
respectivement l’innovation moléculaire et le bénéfice clinique.
Sanofi s’en tient à l’ensemble des données qui établissent
Nexviadyme comme un nouveau traitement de référence potentiel et
s’inquiète de ce qu’une interprétation aussi étroite ne porte
préjudice aux mesures visant à encourager le développement de
médicaments pour le traitement de maladies rares. L’entreprise
estime que ces décisions pourraient avoir des répercussions
négatives sur la santé des patients en restreignant leur accès aux
innovations en santé.
Bill SiboldVice-Président
Exécutif, Médecine de spécialités, Sanofi« Nous collaborons
avec les patients et les soignants depuis plus de vingt ans et
mettons notre savoir-faire scientifique au service de
l’amélioration de la prise en charge des personnes atteintes de la
maladie de Pompe. Nous pensons que les bénéfices cliniques
significatifs que procure ce médicament sont de nature à l’établir
comme un nouveau traitement de référence et nous ne ménagerons
aucun effort pour faire en sorte qu’il soit le plus largement
accessible en Europe, en dépit de la décision de la Commission
européenne de ne pas reconnaître à Nexviadyme les désignations de
nouvelle substance active et de médicament orphelin. Nous appelons
les associations de patients, les décideurs, les cliniciens et les
patients à se joindre à nous afin que les traitements innovants
soient reconnus comme il se doit et mis à la disposition des
patients. »
Nexviadyme, une nouvelle enzymothérapie
substitutive pour le traitement au long cours des formes tardive et
infantile de la maladie de Pompe
Des résultats positifs pour plusieurs
indicateurs majeurs de la charge de la maladie
Dans le cadre d’un robuste programme de
développement clinique, Nexviadyme a permis d’obtenir des
différences cliniquement significatives dans certains indicateurs
majeurs de la charge de la maladie chez les personnes présentant
une forme tardive et une forme infantile de la maladie de
Pompe.
Les résultats à 49 semaines de l’étude COMET,
qui a comparé Nexviazyme à l’alglucosidase alpha dans le traitement
de la forme tardive de la maladie de Pompe, ont notamment été les
suivants :
- Comparativement aux valeurs de départ,
la capacité vitale forcée (CVF, exprimée en pourcentage prévu) des
patients traités par Nexviazyme s’est améliorée de 2,9 %
(SE=0,9). La CVF est une mesure clé de la fonction pulmonaire et
constituait le critère d’évaluation primaire de l’étude. Ce
résultat représente une amélioration supérieure de 2,4 %,
comparativement au changement observé chez les patients traités par
alglucosidase alpha – une différence qui dépasse la marge de
non-infériorité (p=0,0074; IC à 95 % : -0,13 / 4,99). La
supériorité statistique n’a pas pu être démontrée (p=0,06), mais de
très peu.
- Les patients traités par Nexviazyme
ont parcouru 32,2 mètres de plus (SE=9,9), comparativement au
départ, au test de marche de 6 minutes (TM6), principal critère
d’évaluation secondaire, soit 30 mètres de plus (IC à 95 %, 1,33 /
58,69) que le changement observé chez les patients traités par
alglucosidase alpha. Tous les critères d’évaluation secondaires
n’ont pas fait l’objet d’analyses statistiques formelles.
Les résultats de l’étude Mini-COMET évaluant
Nexviadyme chez des patients porteurs de la forme infantile de la
maladie de Pompe traités antérieurement par alglucosidase alpha ont
montré une amélioration ou une stabilisation après six mois de
traitement pour ce qui est de l’efficacité (objectif secondaire de
l’étude), mesurée par le test de fonction motrice globale
(GMFM-88), le test rapide de la fonction motrice (QMFT),
l’évaluation du handicap (Pompe-PEDI), le score Z de la masse
ventriculaire gauche (MVG) et les mouvements des paupières chez les
patients précédemment en déclin ou insuffisamment contrôlés par
l'alglucosidase alpha.
Selon les résultats des données de sécurité
groupées de quatre études cliniques, les réactions indésirables
graves observées chez les patients traités par Nexviadyme ont été
les suivantes : frissons (1,4 %), maux de tête, dyspnée,
détresse respiratoire, nausées, décoloration de la peau, douleur
thoracique, pyrexie, élévation de la pression artérielle, élévation
de la température corporelle, accélération de la fréquence
cardiaque et diminution de la saturation en oxygène (0,7 %
dans chaque cas). De plus, des réactions d’hypersensibilité
(43,5 %), des réactions anaphylactiques (1,4 %) et des
réactions à la perfusion (26,1 %) ont également été
rapportées. Les réactions indésirables les plus fréquemment
rapportées (>5 %) ont été les suivantes : prurit
(9,4 %), éruptions cutanées (8 %), maux de tête
(7,2 %), urticaire (6,5 %), fatigue (6,5 %), nausées
(5,8 %) et frissons (5,1 %).
Un mécanisme d’action conçu pour améliorer la
capture
Chez les personnes atteintes de la maladie de
Pompe, le déficit en enzyme lysosomale alpha-glucosidase acide
(GAA) aboutit à l’accumulation de glycogène dans les cellules
entraînant des dommages irréversibles dans les muscles
squelettiques et le muscle cardiaque. Nexviadyme est conçu
spécialement pour cibler le récepteur mannose-6-phosphate (M6P),
principale voie de la capture cellulaire de l’enzymothérapie
substitutive et de son transport dans le lysosome. Nexviadyme
contient environ 15 fois plus de M6P de manière à améliorer la
capture de l’enzyme de substitution et l’élimination des dépôts de
glycogène dans les tissus cibles, comparativement à l’alglucosidase
alpha – le seul autre traitement disponible pour la maladie de
Pompe et l’agent comparateur utilisé dans l’étude pivot COMET de
phase III.
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