Communiqué de presse: La FDA accorde la désignation de « Traitement
innovant » à l’efanesoctocog alpha pour le traitement de
l’hémophilie A
La FDA accorde la désignation de « Traitement innovant » à
l’efanesoctocog alpha pour le traitement de l’hémophilie
A
- L’efanesoctocog alpha est le
premier facteur VIII de remplacement auquel la FDA décerne la
désignation de « Traitement innovant » (Breakthrough Therapy).
- Cette désignation est fondée sur la
données de l’étude XTEND-1 de phase III ayant permis de prévenir
les saignements de manière cliniquement significative et de
démontrer la supériorité de l’efanesoctocog alpha sur une
prophylaxie antérieure par facteur de remplacement en termes de
prévention du risque de saignement.
- L’efanesoctocog alpha est un
nouveau facteur VIII de remplacement expérimental conçu pour
obtenir une activité du facteur pratiquement normale pendant la
quasi-totalité de la semaine, à raison d’une seule dose
prophylactique hebdomadaire.
Paris et
Stockholm – Le
1er juin
2022 – La Food and Drug Administration (FDA) des
États-Unis a accordé la désignation de « Traitement innovant »
(Breakthrough Therapy) à l’efanesoctocog alpha (BIVV001) pour le
traitement de l’hémophilie A, un trouble de la coagulation rare et
dangereux pour la vie. Cette désignation est fondée sur les données
de l’étude pivot XTEND-1 de phase III. Sanofi et Sobi® collaborent
au développement et à la commercialisation de l’efanesoctocog
alpha.
La désignation de « Traitement innovant » vise à
accélérer le développement et l’évaluation réglementaire, aux
États-Unis, de médicaments destinés à traiter des maladies graves
ou engageant le pronostic vital. Cette désignation nécessite
d’apporter des données cliniques préliminaires attestant de
l’amélioration notable de critères d’évaluation cliniques
significatifs par rapport aux traitements existants.
Dr John Reed,
Ph.D.Responsable
Monde, Recherche et Développement, Sanofi « La désignation de
"Traitement innovant" souligne que l’efanesoctocog alpha a le
potentiel de transformer le traitement des personnes atteintes
d’hémophilie A en les protégeant mieux et plus longtemps. Cette
nouvelle classe potentielle de facteur VIII de remplacement est
emblématique des initiatives audacieuses que nous menons pour faire
avancer la science et répondre aux besoins non pourvus des membres
de la communauté de l’hémophilie. Nous sommes très heureux de
collaborer avec les autorités réglementaires pendant la soumission
et l’examen de ce traitement innovant. »
Dr Anders
Ullman,
Ph.D.Responsable, Recherche et
Développement et Chief Medical Officer, Sobi« Cette
désignation témoigne du caractère innovant de l’efanesoctocog alpha
et de sa capacité à répondre à un besoin médical non pourvu pour
les personnes atteintes d’hémophilie A. Nous sommes déterminés à
transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares et ce
médicament témoigne des innovations médicales que la science permet
de matérialiser. »
Les premiers résultats de l’étude pivot XTEND-1
de phase III montrent que l’efanesoctocog alpha a atteint son
critère d’évaluation primaire et qu’un traitement prophylactique
hebdomadaire par efanesoctocog alpha pendant 52 semaines permet de
prévenir de manière cliniquement significative les saignements chez
les patients présentant une hémophilie A sévère. Il importe de
noter que le principal critère d’évaluation secondaire a également
été atteint et a démontré la supériorité de l’efanesoctocog alpha
sur un traitement substitutif antérieur par facteur VIII en termes
de prévention des épisodes hémorragiques, sur la base d’une
comparaison entre patients. L’efanesoctocog alpha a été bien toléré
et aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté chez les
participants à l’étude. Les événements indésirables liés au
traitement les plus fréquents (>5% des participants globalement)
ont été les maux de tête, l’arthralgie, les chutes et les douleurs
dorsales.
Les données de l’étude XTEND-1 de phase III
devraient être présentées dans le cadre d’un prochain congrès
médical et formeront la base de la soumission qui sera déposée
auprès de la FDA dans le courant du deuxième semestre de 2022.
L’efanesoctocog alpha a obtenu la désignation de médicament
orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en
août 2017 et celle-ci lui a accordé un examen prioritaire en
février 2021. La Commission européenne lui a également accordé le
statut de médicament orphelin en juin 2019. La soumission
réglementaire dans l’UE aura lieu lorsque les données de l’étude
XTEND-Kids, menée chez l’enfant, seront disponibles. Celles-ci sont
attendues en 2023.
Un garçon sur 5 000 naissances de sexe masculin
naît atteint d’hémophilie A chaque année. Cette maladie survient
plus rarement chez les filles. Il s’agit d’un maladie qui dure
toute la vie et se traduit par l'incapacité du sang à coaguler
correctement en raison d’un déficit en facteur de coagulation. Les
personnes hémophiles peuvent présenter des épisodes de saignements
causant des douleurs, des lésions articulaires irréversibles et des
hémorragies pouvant engager le pronostic vital. Les besoins
médicaux non pourvus des personnes atteintes d’hémophilie en termes
de protection, d’allégement de la charge du traitement et
d’amélioration de la qualité de vie, restent importants.
À propos de l’efanesoctocog alpha
(BIVV001)L’efanesoctocog alpha est un nouveau facteur VIII
recombinant expérimental conçu pour prolonger la protection contre
les saignements à raison d’une dose prophylactique par semaine,
pour les personnes atteintes d’hémophilie A. Il repose sur la
technologie innovante de fusion avec un fragment Fc auquel un
fragment du facteur von Willebrand et des séquences polypeptidiques
XTEN® ont été ajoutés de manière à prolonger sa présence dans la
circulation. Il s’agit du premier facteur VIII de remplacement
expérimental ayant montré qu’il pouvait surmonter l’effet-plafond
du facteur von Willebrand, qui limite la demi-vie des facteur VIII
de remplacement actuellement disponibles. L’efanesoctocog alpha
fait actuellement l’objet d’études cliniques et aucun organisme de
réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et
d’efficacité.
À propos de la collaboration entre Sanofi et SobiLa
collaboration entre Sobi et Sanofi porte sur le développement et la
commercialisation d’Alprolix® et d’Elocta®/Eloctate®, ainsi que sur
le développement et la commercialisation de l’efanesoctocog alpha,
un facteur VIII expérimental qui pourrait permettre d’obtenir une
activité du facteur soutenue et pratiquement normale avec une seule
dose prophylactique hebdomadaire pour les personnes atteintes
d’hémophilie A. Sobi détient les droits sur le développement final
et la commercialisation sur son territoire (principalement
l’Europe, l’Afrique du Nord, la Russie et la plupart des pays du
Moyen-Orient). Sanofi détient les droits sur le développement final
et la commercialisation en Amérique du Nord et dans tous les autres
pays ne faisant pas partie du territoire couvert par Sobi.
À propos de Sobi®Sobi est une entreprise
biopharmaceutique internationale spécialisée dans le développement
de traitements qui transforment la vie des personnes atteintes de
maladies rares. Sobi offre un accès durable à des médicaments
innovants dans les domaines de l’hématologie, de l’immunologie et
de la médecine de spécialités. L’entreprise emploie environ 1 600
collaborateurs en Europe, en Amérique du Nord, au Moyen-Orient et
en Asie. En 2021, Sobi a réalisé un chiffre d’affaires de 15,5
milliards de couronnes suédoises. Son action (STO:SOBI) est cotée
au Nasdaq de Stockholm. Plus d’informations disponibles sur
sobi.com, LinkedIn et YouTube.
À propos de SanofiNous sommes une entreprise
mondiale de santé, innovante et animée par une vocation :
poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des
gens. Nos équipes, présentes dans une centaine de pays, s’emploient
à transformer la pratique de la médecine pour rendre possible
l'impossible. Nous apportons des solutions thérapeutiques qui
peuvent changer la vie des patients et des vaccins qui protègent
des millions de personnes dans le monde, guidés par l’ambition d’un
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